Các phát hiện được báo cáo ngày 29/6 trên tạp chí The Lancet Oncology, hứa hẹn sớm trong việc gắn mục tiêu vào u thần kinh đệm ác tính, vốn nổi tiếng là khó điều trị. Chỉ 1 trong 4 bệnh nhân còn sống sau 2 năm kể từ khi được chẩn đoán. Thời gian sống thêm trung bình từ khi chẩn đoán là 14,6 đến 16,7 tháng.
Trong 1 nghiên cứu 1 liệu pháp mới được gọi là NSC-CRAd-S-pk7, 1 loại adenovirus gây ung thư được phân phối qua hàng rào máu não bởi các tế bào gốc thần kinh, sự sống sót tổng thể được cải thiện sau vài tháng đối với những bệnh nhân u thần kinh đệm ác tính.
Đây là lần đầu tiên tế bào gốc thần kinh được sử dụng như một chiến lược phân phối virus gây ung thư, theo Terence Burns, MD, PhD, Mayo Clinic, Rochester, Minnesota.
Trong thử nghiệm nhãn mở, tăng liều này, các nhà nghiên cứu ghi nhận 12 bệnh nhân có u thần kinh đệm ác tính mới được chẩn đoán từ tháng 4/2017 đến tháng 11/2019. Sau khi cắt bỏ khối u phẫu thuật thần kinh, các bệnh nhân được xếp vào 1 trong 3 nhóm thuần tập được phân biệt theo liều NSC-CRAd-S- pk7. 3 bệnh nhân nhận được liều thấp nhất gồm 6,25 × 1010 hạt vi rút được sử dụng bởi tế bào gốc thần kinh 5,00 × 10⁷ (NSC), 3 bệnh nhân nhận được liều lượng vừa phải hơn gồm 1,25 × 10 hạt vi-rút được quản lý bởi 1,00 × 108 NSC, và 6 bệnh nhân còn lại nhận được 1 liều 1.875 × 1011 hạt virus được quản lý bởi 1.50 × 108 NSC. Trong vòng 10 đến 14 ngày, các nhà điều tra cũng bắt đầu điều trị bằng temozolomide và xạ trị.
Các nhà điều tra báo cáo sau thời gian theo dõi trung bình 18 tháng, thời gian sống thêm không có tiến triển trung bình là 9,1 tháng và thời gian sống thêm trung bình là 18,4 tháng. Trong 1 nhóm nhỏ bệnh nhân có chất xúc tiến MGMT không được methyl hóa, các enzym sửa chữa DNA làm cho các tế bào khối u kháng điều trị tốt hơn, thời gian sống thêm không có tiến triển trung bình là 8,8 tháng và thời gian sống thêm trung bình là 18,0 tháng.
Không có độc tính giới hạn liều lượng và không có trường hợp tử vong liên quan đến điều trị. Một bệnh nhân viêm màng não do vi rút do vô tình tiêm NSC-CRAd-S-pk7 vào não thất và hồi phục hoàn toàn sau khi nhập viện.
Tác giả đầu tiên Jawad Fares, MD, Đại học Northwestern University Feinberg School of Medicine, Chicago, Illinois, 1 thách thức đáng kể cung cấp thuốc đến vị trí của u thần kinh đệm ác tính là hàng rào máu não, ngăn chặn sự xâm nhập của nhiều loại thuốc hóa trị liệu.
Do rào cản này, các bác sĩ thường áp dụng các chiến lược khác, chẳng hạn như tiêm trực tiếp vào khoang não, nhưng ngay cả khi tiêm, việc phổ biến thuốc lan rộng khắp khối u là 1 vấn đề. Cách tiếp cận sáng tạo sử dụng việc sử dụng tế bào gốc thần kinh làm con thoi phân phối vi-rút, tìm cách giải quyết vấn đề này. Tế bào gốc thần kinh có xu hướng di chuyển trong vòng vài giờ đến các khu vực tổn thương, khu vực đột quỵ hoặc khối u não và có thể phân tán ung thư vi-rút.
Một vi môi trường khối u ức chế miễn dịch, sử dụng các tế bào mô, mạch máu, tế bào miễn dịch và các bộ phận khác của cơ thể làm giảm phản ứng miễn dịch chống khối u. Việc sử dụng NSCs đưa NSC-CRAd-S-pk7 trực tiếp đến khối u có lợi thế là cho vi rút có thêm thời gian tái tạo và tiêu diệt tế bào khối u.
Mặc dù NSC-CRAd-S-pk7 dường như cải thiện khả năng sống sót trong nhóm thuần tập này trong vài tháng, các thử nghiệm tiếp theo với kích thước mẫu lớn hơn và nhóm đối chứng là cần thiết để chứng minh hiệu quả.
Trong tương lai, thử nghiệm này tạo tiền đề nghiên cứu giai đoạn 2/3 trong đó hiệu quả của NSC-CRAd-S-pk7 trong việc kích thích đáp ứng miễn dịch chống u thần kinh đệm và kéo dài thời gian sống sót trong một nhóm lớn hơn gồm những bệnh nhân có tình trạng được kiểm soát.
Tên bài:
Novel Virus Targeting Deadly Brain Tumors Shows Early Promise
Anna Goshua
September 22, 2021
Medscape.com
Link: http://www.medscape.com/viewarticle/959246
