Sử dụng TransCon PTH trong điều trị suy cận giáp trên người trưởng thành ghi nhận có nhiều lợi ích trong thử nghiệm giai đoạn 2.
*****
Người lớn suy tuyến cận giáp mãn tính, sử dụng 1 tiền chất hormone tuyến cận giáp, TransCon PTH, cho phép hầu hết những người tham gia trong 1 thử nghiệm ngẫu nhiên nhỏ giảm hoặc từ bỏ liệu pháp bổ sung vitamin D và canxi thông thường.
TransCon PTH từ Ascendis Pharma đang được phát triển như 1 liệu pháp thay thế hormone tiêm dưới da, tác dụng kéo dài, 1 lần mỗi ngày trong bệnh suy tuyến cận giáp ở người trưởng thành, sẽ thay thế hormone tuyến cận giáp ở mức sinh lý trong khoảng thời gian 24 giờ.
Tiến sĩ Aimee D. Shu, cAscendis Pharma, Palo Alto, California, những thách thức khi điều trị bệnh nhân suy tuyến cận giáp bằng liệu pháp thông thường, gồm các triệu chứng còn sót lại (như sương mù não và năng lượng thấp) và biến chứng (chẳng hạn như bài tiết dư thừa canxi qua nước tiểu).
Dựa trên những phát hiện của nghiên cứu giai đoạn 2 này thấy TransCon PTH có thể làm những điều mà các liệu pháp khác chưa thể làm được.
Ngoài việc giảm các triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống, điều đó có nghĩa là cung cấp đủ hormone tuyến cận giáp trong ngày giảm bài tiết canxi qua nước tiểu, trong hầu hết các trường hợp trở về mức bình thường. Điều đó có nghĩa là giảm nguy cơ sỏi thận và vôi hóa thận và do đó có khả năng thấp hơn nguy cơ suy thận trong thời gian dài.
Đây là thử nghiệm mù đôi, có đối chứng với giả dược đầu tiên ở bệnh nhân suy tuyến cận giáp mãn tính thấy 1 loại thuốc nghiên cứu nâng cao đáng kể chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe.
Với 59 người tham gia trong nghiên cứu mù đôi, có đối chứng với giả dược từ 18 tuổi trở lên và suy tuyến cận giáp sau phẫu thuật, tự miễn dịch, di truyền hoặc vô căn và chỉ số BMI từ 17 đến 40. Tất cả đều được điều trị thông thường bằng vitamin D hoạt tính cộng với canxi.
Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận TransCon PTH 15, 18, hoặc 21 ug mỗi ngày hoặc giả dược. Giai đoạn mù 4 tuần được theo sau bởi giai đoạn mở rộng nhãn mở 22 tuần, trong đó liều lượng thuốc nghiên cứu được điều chỉnh dựa trên nhu cầu về vitamin D hoạt tính, như được chỉ định bởi canxi huyết thanh, canxi nước tiểu và các biện pháp khác.
Điểm kết thúc xác định vào cuối giai đoạn mù 4 tuần dựa trên canxi huyết thanh trong phạm vi bình thường, sự bài tiết phân đoạn của canxi từ mẫu nước tiểu tại chỗ AM hoặc trong phạm vi bình thường (tức là, <= 2%) hoặc giảm ít nhất 50%, ngừng tất cả các chất bổ sung vitamin D có hoạt tính và giảm lượng bổ sung canxi xuống nhiều nhất 1.000 mg / ngày.
Vào tuần thứ 4, 50% bệnh nhân dùng TransCon PTH đạt được tiêu chí chính so với 15% bệnh nhân được điều trị bằng giả dược (P <0,03). Ngoài ra, 50% bệnh nhân được điều trị tích cực có thể ngừng dùng vitamin D tích cực và giảm lượng canxi bổ sung, so với không có bệnh nhân dùng giả dược.
Tính đến tuần 26, 91% đối tượng được điều trị bằng TransCon PTH không còn cần điều trị thông thường, ngừng uống vitamin D hoạt tính và giảm bổ sung canxi xuống không quá 500 mg mỗi ngày. Và 76% người tham gia có thể loại bỏ hoàn toàn cả hai chất bổ sung.
Hai thước đo về chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe đã tăng lên trong 26 tuần. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến TransCon PTH, và không có tác dụng phụ dẫn đến ngừng điều trị hoặc tử vong.
Tiến sĩ David Goltzman, giáo sư khoa học, Đại học McGill, ở Montreal, Canada, nghiên cứu thấy TransCon PTH sẽ hữu ích trong việc thay thế phương pháp điều trị thông thường, tức là bổ sung vitamin D tích cực và lượng canxi cao và do đó trong việc ngăn ngừa vôi hóa thận, sỏi thận và suy thận, những tác dụng phụ có thể của phương pháp điều trị thông thường. Nó cũng được cải thiện chất lượng cuộc sống của các bệnh nhân trong nghiên cứu và dường như cải thiện sinh lý xương (chu chuyển xương).
Tên bài:
New Form of Parathyroid Hormone Cuts Need for Conventional Therapy in Chronic Hypoparathyroidism
By Scott Baltic
September 15, 2021
