Thuốc trưởng thành hồng cầu luspatercept (Reblozyl) được cấp duyệt trong điều trị thiếu máu ở bệnh nhân trưởng thành có bệnh beta thalassemia cần truyền hồng cầu (RBC).
Báo cáo cũng cung cấp bằng chứng có lợi đối với những bệnh nhân có bệnh beta thalassemia không phụ thuộc vào truyền máu. Chưa có loại thuốc được chỉ định trên đối tượng bệnh nhân này, những người thường thiếu máu mãn tính và có tình trạng ứ sắt do truyền máu thường xuyên.
Các kết quả mới đến từ thử nghiệm giai đoạn 2 BEYOND trial, và đã được trình bày tại cuộc họp thường niên của Hội Huyết học Châu Âu năm 2021.
Tác giả chính Ali T. Taher, MD, PhD, hiện có 1 tác nhân mới thấy lợi ích trong việc cải thiện tình trạng thiếu máu với bệnh thalassemia không phụ thuộc vào truyền máu.
Taher, Viện Ung thư Basile, Đại học Beirut, Lebanon với ngày càng nhiều bằng chứng về tác động có hại của thiếu máu ở những bệnh nhân này, điều này thấy 1 thành tựu mang tính bước ngoặt đối với nhóm bệnh nhân không có nhiều lựa chọn điều trị.
Kevin H.M. Kuo, MD, Đại học Toronto, Canada, những phát hiện này rất đáng khích lệ trong việc giải quyết nhu cầu điều trị của phân nhóm không truyền máu.
Thử nghiệm đa trung tâm, mù đôi, giai đoạn 2 BEYOND trial, 145 bệnh nhân có bệnh beta thalassemia không phụ thuộc truyền máu, nhận được không quá 5 đơn vị hồng cầu trong 24 tuần trước khi phân nhóm, được chỉ định ngẫu nhiên để điều trị bằng luspatercept 1 mg / kg, với chuẩn độ lên đến 1,25 mg / kg (n = 96) hoặc giả dược (n = 49) tiêm dưới da 3 tuần 1 lần trong ít nhất 48 tuần. Bệnh nhân có độ tuổi trung bình là 40, và 41,7% là nam giới
Trong suốt quá trình thử nghiệm, cả 2 nhóm đều nhận được sự chăm sóc hỗ trợ tốt nhất, với việc truyền RBC lẻ tẻ khi cần thiết và liệu pháp thải sắt.
Với 20 bệnh nhân (13,8%) được truyền RBC (tối đa 5 đơn vị) trong 24 tuần trước khi điều trị. Mức hemoglobin cơ bản trung bình là 8,2 g / dL (khoảng 5,3-10,1).
Tiêu chuẩn chính là sự gia tăng ít nhất 1,0 g / dL trong hemoglobin từ lúc ban đầu đến tuần 13 đến 24 trong trường hợp không truyền RBC. Điều này đã đạt được bởi 74 trong số 96 bệnh nhân luspatercept (77,1%), so với không có ở nhóm giả dược (P <.0001).
Trong số 55 bệnh nhân có nồng độ hemoglobin ban đầu trung bình dưới 8,5 g / dL ở nhóm luspatercept, 40 bệnh nhân (72,7%) đạt được tiêu chí chính so với không có ở nhóm giả dược (P <.0001).
Và trong số 41 người có huyết sắc tố cơ bản trung bình là 8,5 g / dL hoặc cao hơn ở nhóm dùng thụ thể luspatercept, 34 (82,9%) đạt được điểm cuối chính so với không có ở nhóm giả dược (P <.0001).
Với 52,1% bệnh nhân trong nhóm luspatercept đạt được điểm cuối thứ cấp là tăng 1,5 g / dL hemoglobin hoặc hơn vào tuần 13 đến 24, so với không có ở nhóm giả dược (P <.0001).
Nhu cầu truyền máu cũng giảm với luspatercept, với hầu hết bệnh nhân được điều trị (89,6%) không cần truyền RBC ở tuần 1 đến 24, so với 67,3% ở nhóm giả dược (P = 0,0013).
Không có sự khác biệt đáng kể về điểm số theo báo cáo của bệnh nhân về tình trạng mệt mỏi và suy nhược giữa các nhóm bệnh nhân ở các tuần từ 13 đến 24 và điểm số được cải thiện 1 chút ở nhóm bệnh nhân ở tuần 37 đến 48 (P = 0,051).
Sự khác biệt tương tự ở những bệnh nhân có hemoglobin cơ bản dưới 8,5 g / dL. Sự cải thiện về điểm số tương quan với mức độ tăng hemoglobin.
Những bệnh nhân có nồng độ hemoglobin tăng lên, ghi nhận lợi ích rõ ràng hơn về điểm số mệt mỏi và suy nhược.
Luspatercept được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ cấp cứu thường gặp nhất ở bất kỳ mức độ như sau: đau xương ở 36,5% bệnh nhân dùng luspatercept và 6,1% bệnh nhân dùng giả dược; nhức đầu, 30,2% so với 20,4%; và đau khớp, 20,2% so với 14,3%.
Tỷ lệ các tác dụng phụ cấp cứu khi điều trị ở độ 3 hoặc cao hơn là tương tự ở nhóm luspatercept và giả dược. Không có trường hợp tử vong hoặc biến cố huyết khối tắc mạch hoặc viêm tắc tĩnh mạch ở cả 2 nhóm.
Yếu tố chính cần được xem xét trong các nghiên cứu sâu hơn là sự cải thiện huyết sắc tố đến các kết quả có ý nghĩa lâm sàng do bệnh nhân báo cáo.
Tên bài:
Luspatercept Benefit Also in Non-Transfusion-Dependent Thalassemia
Nancy A. Melville
June 13, 2021
Medscape.com
