Tofacitinib làm giảm đáng kể số lượng các cơn bùng phát ở trẻ em viêm khớp tự phát ở trẻ vị thành niên (JIA), theo thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đầu tiên đánh giá hiệu quả của chất ức chế Janus kinase (JAK) ở JIA.
Nhóm nghiên cứu giải thích trên báo The Lancet, JIA là 1 nhóm bệnh mãn tính không đồng nhất mà không rõ nguyên nhân phát triển trước 16 tuổi.
Theo các khuyến cáo hiện tại, bệnh nhân có các dạng nặng nhất, bệnh đa khớp JIA và JIA toàn thân, được điều trị bằng các loại thuốc điều trị bệnh sinh học và tổng hợp thông thường (DMARDs), 1cải thiện đáng kể kết quả lâu dài trong 30 năm qua, theo Tiến sĩ Nicolino Ruperto của IRCCS Istituto Giannina Gaslini, ở Genova, Italy cùng các đồng nghiệp.
Trong nghiên cứu của họ, tofacitinib đã dẫn đến sự cải thiện lâm sàng nhanh chóng và bền vững trong hoạt động của bệnh đa bào JIA mà không có rủi ro an toàn tiềm ẩn mới được xác định.
Nghiên cứu ghi danh được 225 trẻ em (tuổi trung bình, 13 tuổi; 75% là nữ) tham gia khóa học đa hướng JIA từ 64 trung tâm ở 14 quốc gia. Hầu hết bệnh nhân (65%) được dùng đồng thời với methotrexate.
Trong phần đầu của nghiên cứu, bệnh nhân được uống tofacitinib nhãn mở với liều lượng dựa trên cân nặng (5 mg x 2 lần / ngày hoặc thấp hơn) trong 18 tuần. Sau đó, bệnh nhân có ít nhất đáp ứng JIA / ACR 30 được phân bổ ngẫu nhiên để tiếp tục dùng tofacitinib (72 bệnh nhân) hoặc chuyển sang dùng giả dược (70 bệnh nhân) trong 26 tuần. Điểm cuối chính của nghiên cứu là tỷ lệ bùng phát JIA trong 44 tuần trong phần thứ 2 của nghiên cứu.
Tỷ lệ bùng phát JIA thấp hơn đáng kể ở những bệnh nhân được điều trị bằng tofacitinib (29% so với 53%; tỷ lệ nguy cơ, 0,46; khoảng tin cậy 95%: 0,27 đến 0,79).
Không có rủi ro an toàn tiềm ẩn mới được xác định đối với tofacitinib ở trẻ em và thanh thiếu niên. Thật vậy, tổng thể, mức độ an toàn phù hợp với những báo cáo trước đây ở bệnh nhân viêm khớp dạng thấp.
Các tác dụng phụ gặp ở 77% bệnh nhân được điều trị bằng tofacitinib và 74% được điều trị bằng giả dược, và các tác dụng phụ nghiêm trọng gặp lần lượt ở 1% và 2%.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất là nhiễm trùng đường hô hấp trên (15%), tiến triển của bệnh (6%), và đợt cấp JIA (4%). Trong toàn bộ thời gian tiếp xúc với tofacitinib, 107 trong số 225 bệnh nhân (48%) nhiễm trùng hoặc nhiễm trùng. Không có trường hợp tử vong gặp phải.
Nhóm nghiên cứu kết luận sự cân bằng giữa lợi ích và nguy cơ thuận lợi ở những bệnh nhân có đa nang JIA được điều trị bằng tofacitinib đường uống.
Các tác giả của một bình luận được liên kết cho biết một điểm cân nhắc quan trọng là nghiên cứu loại trừ những bệnh nhân viêm màng bồ đào hoạt động trong vòng 3 tháng sau khi ghi danh và chỉ gồm 1 bệnh nhân có tiền sử viêm màng bồ đào không hoạt động.
Viêm màng bồ đào là biểu hiện ngoài khớp phổ biến nhất và có khả năng nghiêm trọng của JIA. Nó ảnh hưởng từ 12% đến 30% bệnh nhân và là nguyên nhân đáng kể của bệnh tật liên quan đến JIA sẽ rất quan trọng trong việc cung cấp thông tin về các lựa chọn điều trị trong thế giới thực, cả trong khóa học đa tuyến JIA và rộng hơn nữa, theo Tiến sĩ Sarah Clarke và Tiến sĩ Athimalapiet Ramanan, Bệnh viện Trẻ em Hoàng gia Bristol, Vương quốc Anh.
Việc đưa những bệnh nhân viêm màng bồ đào do JIA vào các kế hoạch điều tra hoặc nghiên cứu về nhi khoa sẽ hỗ trợ rất nhiều trong việc giải quyết vấn đề này.
Bất chấp những hạn chế của nó, thử nghiệm của Ruperto cùng các đồng nghiệp đại diện 1 bước quan trọng trong việc điều trị JIA bằng cách cung cấp những dấu hiệu đầu tiên về hiệu quả của tofacitinib trong JIA và giải quyết nhu cầu 1 liệu pháp uống có thể tiếp cận toàn cầu.
Tên bài:
Tofacitinib Yields Rapid and Sustained Improvement in Juvenile Idiopathic Arthritis
By Reuters Staff
November 29, 2021
Link: https://www.medscape.com/viewarticle/963672
