Công thức Sirolimus mới lạ được cấp duyệt trong điều trị Sarcoma mô mềm hiếm

Đánh giá post
Sirolimus

Lần đầu tiên, 1 sản phẩm được cung cấp đặc biệt sử dụng trên những bệnh nhân có khối u tế bào biểu mô quanh mạch ác tính không thể cắt bỏ hoặc di căn tại chỗ.

Sản phẩm là công thức tiêm tĩnh mạch của nab-sirolimus (Fyarro) liên kết với albumin dạng hạt nano từ Aadi Biosciences. Công ty thông báo vào ngày 23/11 loại thuốc này được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt.

Mặc dù sirolimus và các chất ức chế mTOR đường uống khác được sử dụng ngoài nhãn hiệu đối với tình trạng này, Fyarro là loại thuốc đầu tiên được cấp duyệt đặc biệt trong khối u hiếm gặp, 1 dạng sacôm mô mềm mà công ty ước tính tấn công khoảng 100–300 người ở Mỹ hàng năm, chủ yếu là phụ nữ.

Công ty dự đoán công thức mới của họ sẽ trở thành tiêu chuẩn chăm sóc đối với tình trạng này.

Aadi đang lên kế hoạch cung cấp vào quý đầu tiên năm 2022. Chi phí mua lại bán buôn 1 tháng điều trị sẽ vào khoảng $ 39,000.

Trong công thức mới, mục tiêu của việc liên kết sirolimus với albumin là cung cấp nồng độ thuốc cao hơn đến khối u với ít độc tính hơn.

Sản phẩm được cấp duyệt trên cơ sở kết quả từ thử nghiệm nhãn mở, 1 nhánh, giai đoạn 2 trên 34 bệnh nhân, 31 người trong số họ được đánh giá hiệu quả. Những bệnh nhân này trước đây chưa được điều trị bằng chất ức chế mTOR.

Thử nghiệm, được đặt tên là AMPECT, là nghiên cứu tiền cứu đầu tiên trên các khối u tế bào biểu mô quanh mạch ác tính (mPEComas).

Thời gian sống thêm không có tiến triển trung bình là 10,6 tháng và thời gian sống thêm trung bình toàn bộ là 40,8 tháng. Thời gian đáp ứng trung bình không đạt được sau thời gian theo dõi trung bình là 36 tháng.

Một loạt 40 bệnh nhân PEComa ác tính gần đây được điều trị bằng thuốc ức chế mTOR đường uống, thường là sirolimus, báo cáo tỷ lệ đáp ứng là 40% và thời gian sống thêm trung bình không tiến triển là 9 tháng.

Các nhà điều tra của AMPECT nêu lên nghiên cứu cung cấp bằng chứng ghi nhận nab-sirolimus có thể mang lại lợi ích quan trọng so với các loại thuốc thay thế đường uống.

Nab-sirolimus có đặc điểm dược lý và dược động học khác biệt với khả năng ức chế tăng trưởng khối u cao hơn đáng kể, tích lũy thuốc trong khoang miệng cao hơn và ức chế mục tiêu mTOR lớn hơn, theo nhóm nghiên cứu, dẫn đầu bởi Tiến sĩ Andrew Wagner, MD. , Viện Ung thư Dana-Farber, Boston.

Không có tác dụng phụ cấp 4 hoặc tử vong liên quan đến thuốc trong AMPECT, và không có tín hiệu an toàn của chất ức chế mTOR mới.

Hơn 1/2 số bệnh nhân viêm miệng, nhiễm trùng, mệt mỏi và phát ban. Các bất thường ở phòng thí nghiệm cấp 3 gặp ở hơn 10% gồm giảm bạch cầu lympho, tăng glucose và giảm kali. Có 1 trường hợp từng là chấn thương thận cấp độ 3, hội chứng mạch vành cấp, phù và giảm tiểu cầu.

Khoảng 1/3 số bệnh nhân yêu cầu giảm liều. 3 bệnh nhân ngừng điều trị hoàn toàn vì thiếu máu, viêm bàng quang không do nhiễm trùng và viêm màng phổi.

Các đột biến TSC2 liên quan đến sự kích hoạt quá mức của con đường mTOR, 1 nguyên nhân dẫn đến PEComa ác tính là 1 yếu tố dự đoán mạnh mẽ của phản ứng trong AMPECT, trong khi sự vắng mặt của các đột biến pS6, phản ánh sự thiếu kích hoạt, dự đoán mạnh mẽ phản ứng âm tính.

Độ tuổi trung bình của những người tham gia nghiên cứu là 60 tuổi và hơn 80% bệnh nhân là phụ nữ. Các khối u nguyên phát thường ở tử cung, khung chậu hoặc sau phúc mạc. Phổi là nơi di căn phổ biến nhất.

Liều trong thử nghiệm là 100 mg / m2 IV vào ngày 1 và 8 của chu kỳ 21 ngày, đây là liều lượng được cấp duyệt. Thời gian trung bình đáp ứng nab-sirolimus là 1,4 tháng.

Tên bài:
Novel Sirolimus Formulation Approved for Rare Soft Tissue Sarcoma
M. Alexander Otto, MMS, PA
DISCLOSURES November 24, 2021
Link:
https://www.medscape.com/viewarticle/963593

Ngày viết:
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.

BÌNH LUẬN

Vui lòng nhập bình luận của bạn
Vui lòng nhập tên của bạn ở đây