Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) cấp duyệt ivosidenib (Tibsovo) trong điều trị ung thư đường mật đột biến IDH1 tiến triển tại chỗ hoặc di căn(CCA), 1 loại ung thư hiếm gặp, tích cực của đường mật trong và ngoài gan.
Chất ức chế isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) là liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên được chấp thuận đối với CCA đột biến IDH1, được chẩn đoán ở khoảng 8000 người ở Hoa Kỳ mỗi năm.
Thuốc trước đây cấp duyệt dưới dạng đơn trị liệu cho người lớn có bệnh bạch cầu cấp dòng tủy tái phát hoặc khó chữa do IDH1 (AML) và người lớn có bệnh AML từ 75 tuổi trở lên hoặc những người có bệnh kèm theo không thể sử dụng hóa trị liệu cảm ứng chuyên sâu.
Stacie Lindsey, Cholangiocarcinoma Foundation, trước khi cấp duyệt ivosidenib, không có liệu pháp nhắm mục tiêu được cấp duyệt đối với bệnh nhân ung thư đường mật chứa đột biến IDH1 và các lựa chọn hóa trị hạn chế dành trên bệnh nhân có bệnh tiến triển. Sự chấp thuận này mang lại hy vọng mới cho cộng đồng ung thư đường mật.
Sự chấp thuận mới dựa trên những phát hiện từ thử nghiệm ClarIDHy giai đoạn 3 ngẫu nhiên, trong đó 70,5% bệnh nhân trong nhóm giả dược chuyển sang ivosidenib tại thời điểm tiến triển theo quy trình nghiên cứu cho phép.
Tiêu chuẩn chính hiệu quả là sống không tiến triển (PFS); thử nghiệm được chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa thống kê trong PFS đối với những bệnh nhân được phân ngẫu nhiên với ivosidenib (HR, 0,37; P <.0001).
Thời gian sống thêm trung bình là 10,3 tháng ở nhóm ivosidenib so với 7,5 tháng ở nhóm giả dược, nhưng không có ý nghĩa thống kê.
Các phản ứng phụ thường gặp là mệt mỏi, buồn nôn, đau bụng, tiêu chảy, ho, giảm cảm giác thèm ăn, cổ trướng, nôn mửa, thiếu máu và phát ban, nguy cơ hội chứng biệt hóa, mà 1 số bệnh nhân được điều trị với AML gặp phải.
Các triệu chứng của hội chứng phân biệt có thể gồm sốt, khó thở, thiếu oxy, thâm nhiễm phổi, tràn dịch màng phổi hoặc màng tim, tăng cân nhanh hoặc phù ngoại vi, hạ huyết áp và rối loạn chức năng gan, thận hoặc đa cơ quan. Điều trị corticosteroid và theo dõi huyết động cho đến khi giải quyết triệu chứng được khuyến cáo khi nghi ngờ có hội chứng biệt hóa.
Liều ivosidenib được khuyến cáo cho ung thư đường mật đột biến IDH1 đã được điều trị trước đó là 500 mg, uống 1 lần mỗi ngày có hoặc không có thức ăn đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể chấp nhận được.
Tên bài:
FDA Approves Ivosidenib for Bile Duct Cancer
Sharon Worcester
DISCLOSURES August 26, 2021
Medscape.com
