Một loại thuốc mới trở thành phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất với những người có bệnh ngưng kết lạnh (CAD) được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận.
CAD là 1 bệnh thiếu máu tan máu tự miễn dịch hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng 5000 người ở Hoa Kỳ. Nguyên nhân là do các kháng thể liên kết với bề mặt của tế bào hồng cầu, quá trình này bắt đầu 1 quá trình khiến hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công nhầm các tế bào hồng cầu khỏe mạnh và gây vỡ (tan máu). Điều này có thể dẫn đến thiếu máu trầm trọng, thường được điều trị bằng cách truyền máu.
Sản phẩm mới là sutimlimab-jome (Enjaymo), và nó hoạt động bằng cách ức chế sự phá hủy các tế bào hồng cầu và do đó làm giảm nhu cầu truyền máu.
Phản ứng tự ngưng kết do cảm lạnh gây phá hủy hồng cầu ở nhiều bệnh nhân CAD.
Trong nghiên cứu CARDINAL, những bệnh nhân được điều trị bằng sutimlimab cải thiện tình trạng thiếu máu khi được đo bằng nồng độ hemoglobin (Hgb) và bilirubin.
Nghiên cứu CARDINAL là 1 nghiên cứu giai đoạn 3, nhãn mở kéo dài 26 tuần được thực hiện trên 24 bệnh nhân CAD có tiền sử truyền máu gần đây.
Tỷ lệ bệnh nhân đạt được mức bình thường hóa mức Hgb ≥12 g / dL hoặc chứng minh sự gia tăng so với ban đầu mức Hgb ≥2 g / dL tại thời điểm đánh giá điều trị (giá trị trung bình từ tuần 23 , 25 và 26) và không truyền máu từ tuần 5 đến 26.
Hơn một nửa số bệnh nhân (13 trong số 24, 54%) đáp ứng các tiêu chuẩn kết thúc chính tổng hợp, với 17 trong số 24 (71%) bệnh nhân không được truyền máu sau tuần thứ 5. Hầu hết bệnh nhân (22 trong số 24, 92%) không sử dụng các phương pháp điều trị khác liên quan đến CAD.
Bệnh nhân tham gia thử nghiệm tăng mức Hgb trung bình là 2,29 g / dL ở tuần thứ 3 và 3,18 g / dL ở thời điểm đánh giá điều trị 26 tuần (tăng so với mức cơ bản trung bình của 8,6 g / dL). Ngoài ra, có sự giảm mức độ bilirubin trung bình (n = 14) -2,23 mg / dL từ mức cơ bản trung bình là 3,23 mg / dL.
Các phản ứng có hại thường gặp nhất gặp ở 10% bệnh nhân trở lên là nhiễm trùng đường hô hấp, nhiễm virus, tiêu chảy, khó tiêu, ho, đau khớp, viêm khớp và phù ngoại vi. Các phản ứng có hại nghiêm trọng được báo cáo ở 3 trong số 24 (13%) bệnh nhân, và những phản ứng này gồm nhiễm trùng huyết do liên cầu và nhiễm trùng vết thương do tụ cầu (n = 1), đau khớp (n = 1) và nhiễm trùng đường hô hấp (n = 1).
Không có phản ứng bất lợi dẫn đến việc ngừng sử dụng thuốc. Việc gián đoạn liều dùng do phản ứng có hại gặp ở 4 trong số 24 (17%) bệnh nhân dùng thuốc.
Liều khuyến cáo dựa trên trọng lượng cơ thể (6500 mg cho người 39–75 kg và 7500 mg cho người> 75 kg). Thuốc được tiêm tĩnh mạch hàng tuần trong 2 tuần đầu tiên với việc sử dụng 2 tuần sau đó.
Sản phẩm là 1 kháng thể đơn dòng được nhân bản hóa được thiết kế có mục tiêu và ức chế chọn lọc các C1 trong con đường bổ thể cổ điển, là 1 phần của hệ thống miễn dịch bẩm sinh. Bằng cách ngăn chặn C1s, Enjaymo ức chế sự hoạt hóa của dòng bổ thể trong hệ thống miễn dịch và ức chế quá trình tan máu được kích hoạt bởi C1 trong CAD giúp ngăn chặn sự phá hủy bất thường của các tế bào hồng cầu khỏe mạnh. Enjaymo không ức chế lectin và các con đường thay thế.
Tại Mỹ, Enjaymo nhận được liệu pháp đột phá của FDA và đồng thời cũng được ưu tiên xem xét. Sản phẩm đang chờ được cấp duyệt ở Châu Âu và Nhật Bản.
*****
Bài viết được dịch từ FDA Approves First Drug for Cold Agglutinin Disease, Medscape, Zosia Chustecka, DISCLOSURES February 07, 2022
 và bilirubin){kind=link}