FDA cấp duyệt loại thuốc đầu tiên điều trị trong bệnh Agglutinin do cảm lạnh

Đánh giá post
FDA cấp duyệt loại thuốc đầu tiên điều trị trong bệnh Agglutinin do cảm lạnh

Một loại thuốc mới trở thành phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất với những người có bệnh ngưng kết lạnh (CAD) được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận.

CAD là 1 bệnh thiếu máu tan máu tự miễn dịch hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng 5000 người ở Hoa Kỳ. Nguyên nhân là do các kháng thể liên kết với bề mặt của tế bào hồng cầu, quá trình này bắt đầu 1 quá trình khiến hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công nhầm các tế bào hồng cầu khỏe mạnh và gây vỡ (tan máu). Điều này có thể dẫn đến thiếu máu trầm trọng, thường được điều trị bằng cách truyền máu.

Sản phẩm mới là sutimlimab-jome (Enjaymo), và nó hoạt động bằng cách ức chế sự phá hủy các tế bào hồng cầu và do đó làm giảm nhu cầu truyền máu.

Phản ứng tự ngưng kết do cảm lạnh gây phá hủy hồng cầu ở nhiều bệnh nhân CAD.

Trong nghiên cứu CARDINAL, những bệnh nhân được điều trị bằng sutimlimab cải thiện tình trạng thiếu máu khi được đo bằng nồng độ hemoglobin (Hgb) và bilirubin.

Nghiên cứu CARDINAL là 1 nghiên cứu giai đoạn 3, nhãn mở kéo dài 26 tuần được thực hiện trên 24 bệnh nhân CAD có tiền sử truyền máu gần đây.

Tỷ lệ bệnh nhân đạt được mức bình thường hóa mức Hgb ≥12 g / dL hoặc chứng minh sự gia tăng so với ban đầu mức Hgb ≥2 g / dL tại thời điểm đánh giá điều trị (giá trị trung bình từ tuần 23 , 25 và 26) và không truyền máu từ tuần 5 đến 26.

Hơn một nửa số bệnh nhân (13 trong số 24, 54%) đáp ứng các tiêu chuẩn kết thúc chính tổng hợp, với 17 trong số 24 (71%) bệnh nhân không được truyền máu sau tuần thứ 5. Hầu hết bệnh nhân (22 trong số 24, 92%) không sử dụng các phương pháp điều trị khác liên quan đến CAD.

Bệnh nhân tham gia thử nghiệm tăng mức Hgb trung bình là 2,29 g / dL ở tuần thứ 3 và 3,18 g / dL ở thời điểm đánh giá điều trị 26 tuần (tăng so với mức cơ bản trung bình của 8,6 g / dL). Ngoài ra, có sự giảm mức độ bilirubin trung bình (n = 14) -2,23 mg / dL từ mức cơ bản trung bình là 3,23 mg / dL.

Các phản ứng có hại thường gặp nhất gặp ở 10% bệnh nhân trở lên là nhiễm trùng đường hô hấp, nhiễm virus, tiêu chảy, khó tiêu, ho, đau khớp, viêm khớp và phù ngoại vi. Các phản ứng có hại nghiêm trọng được báo cáo ở 3 trong số 24 (13%) bệnh nhân, và những phản ứng này gồm nhiễm trùng huyết do liên cầu và nhiễm trùng vết thương do tụ cầu (n = 1), đau khớp (n = 1) và nhiễm trùng đường hô hấp (n = 1).

Không có phản ứng bất lợi dẫn đến việc ngừng sử dụng thuốc. Việc gián đoạn liều dùng do phản ứng có hại gặp ở 4 trong số 24 (17%) bệnh nhân dùng thuốc.

Liều khuyến cáo dựa trên trọng lượng cơ thể (6500 mg cho người 39–75 kg và 7500 mg cho người> 75 kg). Thuốc được tiêm tĩnh mạch hàng tuần trong 2 tuần đầu tiên với việc sử dụng 2 tuần sau đó.

Sản phẩm là 1 kháng thể đơn dòng được nhân bản hóa được thiết kế có mục tiêu và ức chế chọn lọc các C1 trong con đường bổ thể cổ điển, là 1 phần của hệ thống miễn dịch bẩm sinh. Bằng cách ngăn chặn C1s, Enjaymo ức chế sự hoạt hóa của dòng bổ thể trong hệ thống miễn dịch và ức chế quá trình tan máu được kích hoạt bởi C1 trong CAD giúp ngăn chặn sự phá hủy bất thường của các tế bào hồng cầu khỏe mạnh. Enjaymo không ức chế lectin và các con đường thay thế.

Tại Mỹ, Enjaymo nhận được liệu pháp đột phá của FDA và đồng thời cũng được ưu tiên xem xét. Sản phẩm đang chờ được cấp duyệt ở Châu Âu và Nhật Bản.

*****

Bài viết được dịch từ FDA Approves First Drug for Cold Agglutinin Disease, Medscape, Zosia Chustecka, DISCLOSURES February 07, 2022

Ngày viết:
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.

BÌNH LUẬN

Vui lòng nhập bình luận của bạn
Vui lòng nhập tên của bạn ở đây