Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt odevixibat (Bylvay, Albireo Pharma), phương pháp điều trị ngứa đầu tiên liên quan đến tất cả các loại ứ mật trong gan gia đình tiến triển (PFIC).
PFIC là 1 chứng rối loạn hiếm gặp, ước tính có khoảng 1 đến 2 người trên 100.000 người. Rối loạn này thường xuất hiện trong vài tháng đầu đời và gây bệnh gan tiến triển, đe dọa tính mạng, thường dẫn đến xơ gan và suy gan trước 10 tuổi.
Trong PFIC, các tế bào gan không thể thoát axit mật vào mật, dẫn đến tích tụ các chất độc hại trong gan. Trong khi nguyên nhân chính xác gây ngứa dữ dội ở bệnh nhân PFIC vẫn chưa được biết rõ, nó có thể liên quan đến việc tăng nồng độ axit mật trong cơ thể và da.
Odevixibat là 1 chất ức chế vận chuyển axit mật mạnh, không cần làm lạnh và được dùng dưới dạng viên nang mỗi ngày 1 lần hoặc mở và rắc lên thức ăn mềm.
Có ít nhất 3 loại PFIC; đều là tình trạng di truyền di truyền do đột biến gen. Odevixibat được chỉ định điều trị tất cả.
Việc cấp duyệt odevixibat được hỗ trợ bởi số liệu từ các thử nghiệm PEDFIC 1 và PEDFIC 2.
PEDFIC 1 ghi nhận được 62 trẻ PFIC và ngứa dữ dội, trong đó 20 trẻ được chỉ định dùng giả dược và 42 trẻ được dùng odevixibat, được tiêm 1 lần mỗi ngày cùng với bữa ăn vào buổi sáng. Odevixibat cải thiện tình trạng ngứa (P = 0,004) và giảm đáp ứng axit mật trong huyết thanh (P = 0,003).
Trong PEDFIC 2, 1 nghiên cứu mở rộng nhãn 0.1mở dài hạn, tác dụng của odevixibat đối với bệnh viêm ngứa và axit mật huyết thanh được duy trì đến 48 tuần.
Odevixibat được dung nạp tốt trong cả 2 thử nghiệm, với các tác dụng phụ liên quan đến đường tiêu hóa liên quan đến điều trị phổ biến nhất là tiêu chảy / đi ngoài phân sống. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị.
Trẻ em dùng thuốc nên được theo dõi kiểm tra gan định kỳ trong quá trình điều trị, FDA cho biết khi công bố phê duyệt. Odevixibat có thể ảnh hưởng đến sự hấp thu các vitamin tan trong chất béo như A, D, E và K. Bệnh nhân cần được theo dõi về tình trạng thiếu vitamin tan trong chất béo trong khi dùng thuốc.
Đến nay phẫu thuật xâm lấn là lựa chọn điều trị được chấp thuận duy nhất. Với sự chấp thuận của Bylvay, các bậc cha mẹ có thể tìm thấy hy vọng có được 1 lựa chọn điều trị ít xâm lấn hơn.
Tên bài:
FDA OKs Odevixibat for Pruritus Associated With Rare Liver Disease
Megan Brooks
July 21, 2021
Medscape.com
