Tác nhân mới plinabulin (đang được phát triển bởi BeyondSpring) chưa được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) cấp duyệt, vì cơ quan này nêu lên hôm thứ Tư vừa qua cần thêm số liệu lâm sàng.
Công ty nộp đơn xin chấp thuận sử dụng plinabulin kết hợp với yếu tố kích thích tế bào bạch cầu hạt (G-CSF) trong ngăn ngừa chứng giảm bạch cầu do hóa trị liệu (CIN).
Ứng dụng này dựa trên 1 thử nghiệm đăng ký duy nhất giai đoạn 3.
FDA nêu lên kết quả không đủ mạnh chứng minh lợi ích và 1 thử nghiệm thứ 2 được kiểm soát tốt sẽ được yêu cầu đáp ứng yêu cầu bằng chứng đáng kể hỗ trợ chỉ định CIN.
Công ty nói hy vọng sẽ hợp tác chặt chẽ với FDA xem xét lộ trình lâm sàng có thể có trong tương lai CIN, có thể gồm 1 nghiên cứu thứ 2.
Plinabulin là ứng cử viên thuốc đầu tiên được FDA cấp duyệt có khả năng hoạt động trong tuần đầu tiên quan trọng của điều trị hóa trị liệu trước khi G-CSF có hiệu quả, ngăn chặn sự khởi phát và cải thiện kết quả lâm sàng của CIN.
Một số chi tiết của thử nghiệm giai đoạn 3 được cấp duyệt được báo cáo dưới dạng áp phích tại Hội chuyên ung thư vú ở San Antonio (SABCS) năm ngoái.
Thử nghiệm giai đoạn 3, được gọi là PROTECTIVE-2, được thực hiện trên 221 bệnh nhân ung thư vú đang được điều trị bằng docetaxel, doxorubicin và cyclophosphamide. Tất cả các bệnh nhân nghiên cứu đều được dùng pegfilgrastim, tiêu chuẩn chăm sóc trong ngăn ngừa chứng giảm bạch cầu trung tính. Họ cũng được chỉ định ngẫu nhiên nhận plinabulin (n = 111) hoặc giả dược (n = 110) vào ngày thứ 2 của chu kỳ điều trị đầu tiên.
Tiêu chuẩn chính của thử nghiệm là tỷ lệ ngăn ngừa giảm bạch cầu cấp độ 4, được báo cáo gặp ở 31,5% bệnh nhân được kết hợp plinabulin với pegfilgrastim, so với 13,6% ở những người được đơn trị liệu pegfilgrastim.
Trong áp phích tại SABCS, các tác giả báo cáo nhánh plinabulin có liên quan đến giảm> 40% nguy cơ giảm bạch cầu do sốt so với nhóm dùng giả dược.
Sự kết hợp của plinabulin với pegfilgrastim được mô tả là 1 tiến bộ lớn trong việc cung cấp khả năng bảo vệ chống lại CIN.
Theo Terry Ng, MD, Đại học Ottawa, Ontario, Canada, kết quả của nghiên cứu ung thư vú không hoàn toàn rõ ràng, không phải là điểm cuối tỷ lệ ngăn ngừa giảm bạch cầu cấp độ 4, không dễ hiểu và không đại diện ý nghĩa lâm sàng nhất.
Theo Charles Shapiro, MD, Trường Y Icahn, Mount Sinai, Thành phố New York, điều quan trọng nhất là bạch cầu trung tính <500 / µL và sốt, hoặc sốt giảm bạch cầu.
Bất kỳ sự bổ sung pegfilgrastim cần phải có bằng chứng hỗ trợ mạnh mẽ, bởi vì chỉ dùng đơn dòng thuốc có kết quả tốt trong việc giảm tần suất và thời gian sốt giảm bạch cầu và giảm bạch cầu nghiêm trọng.
Tên bài:
FDA Rejects Novel Agent for Chemo-induced Neutropenia
Zosia Chustecka
December 02, 2021
Link: https://www.medscape.com/viewarticle/964001
