Hội đồng FDA Hoa Kỳ từ chối đơn xin cấp duyệt roxadustat, 1 loại thuốc uống mới trong điều trị bệnh thiếu máu thứ phát sau bệnh thận mãn tính (CKD)

Đánh giá post
roxadustat

Trong 4 thử nghiệm quan trọng gồm tổng số gần 4900 bệnh nhân có bệnh CKD không phụ thuộc vào lọc máu và trong 4 thử nghiệm ghi nhận được hơn 4700 bệnh nhân có bệnh CKD phụ thuộc vào lọc máu, kết quả sự gia tăng tỷ lệ tử vong ở bệnh nhân được điều trị bằng roxadustat do mọi nguyên nhân, biến cố mạch vành, biến cố huyết khối, huyết khối ở các vị trí tiếp cận mạch máu bệnh nhân được lọc máu, nhiễm trùng và co giật so với bệnh nhân đối chứng.

Cơ quan này thừa nhận roxadustat có hiệu quả so với giả dược hoặc darbepoetin alfa trên bệnh nhân không phụ thuộc vào lọc máu và so với epoetin alfa hoặc darbepoetin alfa trên bệnh nhân phụ thuộc vào lọc máu.

Trong việc giảm nguy cơ huyết khối tăng lên đối với những bệnh nhân đạt được nồng độ hemoglobin cao hơn, việc ghi nhãn của roxadustat nên chỉ định liều lượng thấp hơn liều lượng được sử dụng trong các thử nghiệm quan trọng và giảm lượng hemoglobin mục tiêu 10,0–11,0 g / mL, thay vì mục tiêu 10,5–12,0 g / mL được sử dụng trong các thử nghiệm quan trọng.

Lewis, Đại học Vanderbilt, Nashville, Tennessee, các nhà nghiên cứu nêu lên roxadustat có thể được chấp thuận trên bệnh nhân CKD phụ thuộc vào lọc máu, những người không có phản ứng đầy đủ với các tác nhân kích thích erythropoietin. Những bệnh nhân này, được biết đến như là những bệnh nhân phản ứng tốt, chiếm khoảng 10% tổng số bệnh nhân phụ thuộc vào lọc máu.

Roxadustat là 1 chất ức chế có thể đảo ngược, dùng đường uống của yếu tố cảm ứng thiếu oxy (HIF) -prolyl hydroxylases (PH). Ức chế HIF-PH làm ổn định và tăng nồng độ HIFs, do đó làm tăng erythropoietin nội sinh, do đó tăng tạo hồng cầu.
HIFs là yếu tố phiên mã làm trung gian trong các phản ứng đối với tình trạng thiếu oxy, chẳng hạn đối với những người sống ở độ cao với mức oxy thấp.

Roxadustat nhận được sự chấp thuận trong điều trị bệnh thiếu máu liên quan đến CKD ở Trung Quốc vào năm 2018 và ở Nhật Bản vào năm 2020, có ghi nhận tích cực bởi 1 hội đồng của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu vào cuối tháng 6; cấp duyệt thường được cấp trong vòng 60 ngày.

Tên bài:
FDA Panel Overwhelmingly Rejects Roxadustat for Anemia in Kidney Disease
Mitchel L. Zoler, PhD
July 16, 2021
Medscape.com

Ngày viết:
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.