Các nhà nghiên cứu tại Viện Ung thư Quốc gia (NCI) báo cáo kết quả ấn tượng với 1 phác đồ điều trị mới trong bệnh bạch cầu nguyên bào cấp tính trẻ em (APL).
Tỷ lệ sống sót sau 2 năm không có biến cố (EFS) với phác đồ là 98% và tỷ lệ sống sót chung (OS) là 99% ở bệnh nhân APL nguy cơ tiêu chuẩn, EFS là 96,4% và OS là 100% ở bệnh nhân có bệnh nguy cơ cao.
Đây là những kết quả sống sót tốt nhất từng được báo cáo đối với APL ở trẻ em có nguy cơ cao, nhóm nghiên cứu ghi nhận tại một cuộc họp báo ngày 10 / 11 được tổ chức tại NCI.
Phát hiện này là 1 tiến bộ vượt bậc đối với trẻ em APL và sẽ là tiêu chuẩn chăm sóc mới, theo người điều hành cuộc họp báo Malcolm Smith, MD, PhD, NCI.
Các phát hiện được báo cáo trực tuyến ngày 11 / 11 trên báo JAMA Oncology.
Công trình này là đỉnh cao của 1 loạt các thử nghiệm do NCI tài trợ thông qua mạng lưới nghiên cứu của Nhóm Ung thư Trẻ em trong tìm kiếm cách tốt nhất sử dụng phác đồ điều trị mới, gồm axit retinoic all-trans (ATRA) và asen trioxide, trong điều trị APL trẻ em.
Cả 2 sản phẩm đều tồn tại trong nhiều năm và là phương pháp điều trị tiêu chuẩn đối với bệnh người lớn.
Các kết quả mới thấy 1 cách tiếp cận tối giản là tốt nhất, với ATRA / arsen đơn lẻ được sử dụng trên trẻ em có nguy cơ tiêu chuẩn. Đối với trẻ em bệnh có nguy cơ cao (số lượng bạch cầu 10.000 / μL hoặc cao hơn), nhóm nghiên cứu chỉ thêm 4 liều idarubicin gây độc tế bào truyền thống trong quá trình khởi phát. Không có giai đoạn điều trị duy trì.
Theo Matthew Kutny, MD, Đại học Alabama tại Birmingham, chỉ có 1 trường hợp tử vong trong quá trình điều trị bằng cảm ứng, 1 phát hiện ấn tượng trong APL.
Thử nghiệm gồm 154 bệnh nhân APL mới được chẩn đoán dưới 21 tuổi được điều trị tại 85 trung tâm ung bướu nhi khoa trên khắp Canada, Úc và Mỹ.
APL rất hiếm, chỉ có khoảng 80 trường hợp trẻ em được chẩn đoán tại Mỹ mỗi năm.
Trẻ em được uống ATRA và arsenic trioxide tĩnh mạch hàng ngày trong ít nhất 28 ngày trong thời gian khởi phát, sau đó ngắt quãng trong 4 chu kỳ củng cố, cộng với chăm sóc hỗ trợ, gồm dexamethasone trong 1 số trường hợp.
Idarubicin dung trên những bệnh nhân có nguy cơ cao mục đích giảm số lượng bạch cầu; không có chất độc tế bào truyền thống khác được sử dụng.
Một trường hợp tử vong nằm trong nhóm nguy cơ tiêu chuẩn và là kết quả của nhiễm trùng huyết. Một trẻ có nguy cơ tiêu chuẩn và 2 trẻ có nguy cơ cao tái phát khi theo dõi trung bình gần 25 tháng.
Nhìn chung, điều trị được dung nạp tốt, với tỷ lệ nhiễm trùng và sốt giảm bạch cầu thấp. Các tác dụng phụ cấp 3 hoặc cao hơn gặp ở ít hơn 10% trẻ em và tất cả trong quá trình khởi phát. Bệnh nhân chịu đựng điều này khá tốt.
Một cách tiếp cận tốt hơn,
Trước đó các nhà nghiên cứu có thử nghiệm năm 2017 với 101 đối tượng.
Thử nghiệm đó sử dụng 1 chế độ có liên quan hơn và độc hại hơn, chỉ với ATRA khởi phát, sau đó là hợp nhất với ATRA, asen, cytarabine và anthracycline, và 1 chế độ duy trì ATRA, methotrexate và mercaptopurine.
Kết quả sống sót ở những bệnh nhân có nguy cơ tiêu chuẩn tương đương với phương pháp mới, nhưng trong thử nghiệm trước đó, những bệnh nhân có nguy cơ cao tệ hơn, với tỷ lệ sống sót tổng thể trong 2 năm là 85,7%.
Việc điều trị cũng mất nhiều thời gian hơn với giai đoạn duy trì, hơn 2 năm so với chỉ 9 tháng với phác đồ mới.
Kết quả là 1 phương pháp điều trị ít độc hại hơn rất nhiều. Nó ngắn hơn nhiều và bệnh nhân dành ít thời gian hơn trong bệnh viện. Các sự kiện bất lợi ít hơn nhiều với phác đồ điều trị mới. Trẻ em đáp ứng rất tốt với điều trị.
Tiếp theo là xem liệu arsen trioxide tiêm tĩnh mạch có thể được hoán đổi thành công thức thuốc uống hay không, vì đó trẻ em và gia đình của chúng có thể dành ít thời gian hơn ở bệnh viện.
Đối tượng ở độ tuổi trung bình là 14 tuổi, và chỉ hơn 1 nửa là trẻ em trai. Sự kết hợp ATRA / asen hoạt động bằng cách ngăn chặn các protein mà tế bào APL cần để tồn tại và phát triển.
Một chất độc như thạch tín có thể là 1 loại thuốc cực mạnh. Theo thời gian, tìm liều lượng chính xác có thể hiệu quả trong việc tiêu diệt các loại tế bào bệnh bạch cầu này mà không làm tổn hại đến các mô khỏe mạnh khác.
Tên bài:
‘Remarkable’ Results in Pediatric Acute Promyelocytic Leukemia
M. Alexander Otto, MMS, PA
November 15, 2021
Medscape.com
Link: https://www.medscape.com/viewarticle/962943
 báo cáo kết quả ấn tượng với 1 phác đồ điều trị mới trong bệnh bạch cầu nguyên bào cấp tính trẻ em (APL).){kind=link}