Cục quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Hoa Kỳ vừa chấp thuận hồ sơ xin cấp phép cho thuốc mavacamten(Camzyos) để điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng (HCM).
Mavacamten, một chất ức chế dị lạp thể các sợi myosin tim được chỉ định điều trị bệnh cơm tim phì đại tắc nghẽn NYHA II hoặc III ở các bệnh nhân tuổi trưởng thành để cải thiện triệu chứng và khả năng gắng sức dựa theo kết quả nghiên cứu EXPLORER-HCM.
Đầu tháng này tại các phiên Scientific Session của ACC 2022, nghiên cứu mở rộng từ EXPLORER-HCM cho thấy hiệu của mavacamten hằng định đến 1 năm. Ngoài ra mavacamten cũng cải thiện đáng kể thông số chất lượng cuộc sống. Thử nghiệm VALOR-HCM kết hợp điều trị mavacamten đến liều dung nạp tối đa giúp giảm nhu cầu điều trị phẫu thuật hay can thiệp vách liên thất giảm tắc nghẽn.
Mavacamten được xem là một phương pháp điều trị nhắm trúng đích hướng đến điều chỉnh bản chất bệnh học và hoàn toàn trái ngược với các điều trị truyền thống, không thể giải quyết các khiếm khuyết về mặt phân tử ở bệnh cơ tim phì đại (chẹn beta giao cảm, chẹn kênh calcium nhóm non-DHP hay disopyramide).
Đây được xem là thuốc ức chế sợi myosin tim đầu tiên được cấp phép tại Hoa Kỳ. Mavacamten có tác dụng làm giảm phân suất tống máu thất trái (LVEF), khoảng 7% BN trong nghiên cứu EXPLORER-HCM có LVEF giảm xuống dưới 50%, vì vậy bắt buộc phải đánh giá siêu âm tim trước và trong quá trình điều trị với thuốc. Không khuyến cáo điều trị mavacamten nếu LVEF < 55%.
Ngoài ra, mavacamten cũng chống chỉ định nếu BN đang điều trị với các chất ức chế hay cảm ứng CYP2C19 vừa-mạnh hoặc chất ức chế hay cảm ứng CYP3A4 vừa-mạnh. Các chất ức chế hoặc cảm ứng cytochrome P450 có lẽ cũng làm tăng nguy cơ suy tim khi đồng điều trị với mavacamten.
