Kết quả của 1 nghiên cứu giai đoạn 3 ghi nhận việc bổ sung thuốc chống u bướu Kinavet-CA1 (masitinib) vào tiêu chuẩn chăm sóc làm chậm đáng kể sự suy giảm nhận thức và cải thiện chức năng tổng thể đối với bệnh nhân có bệnh Alzheimer (AD) từ nhẹ đến trung bình.
Trong 24 tuần, masitinib, được thêm vào tiêu chuẩn chăm sóc, làm chậm đáng kể sự suy giảm nhận thức và cải thiện chức năng tổng thể và do đó có thể là 1 lựa chọn điều trị mới quan trọng đối với bệnh nhân AD nhẹ đến trung bình, theo Bruno Dubois, MD, Hôpital La Salpêtrière, Paris, Pháp.
Nghiên cứu được báo cáo tại Hội nghị Quốc tế của Hội Bệnh Alzheimer (AAIC) năm 2021.
Thuốc có thuộc tính bảo vệ thần kinh,
Masitinib được sử dụng trong điều trị các tế bào mast, cũng được chứng minh tác dụng bảo vệ thần kinh trong các bệnh thoái hóa thần kinh.
Nghiên cứu giai đoạn 2B / 3 AB09004 gồm 2 nghiên cứu cơ bản độc lập, mù đôi, có đối chứng với giả dược: masitinib 4,5 mg / kg / ngày so với giả dược và masitinib chuẩn độ 6,0 mg / kg / ngày so với giả dược phù hợp.
Thử nghiệm gồm tổng cộng 719 bệnh nhân được chẩn đoán lâm sàng là AD nhẹ đến trung bình và dùng liều ổn định của chất ức chế men cholinesterase – donepezil, rivastigmine hoặc galantamine – và / hoặc memantine trong ít nhất 6 tháng.
Với 2 kết quả chính thay đổi so với ban đầu ở 24 tuần của điểm số trong Thang điểm Đánh giá Alzheimer’s Disease Assessment Scale–Cognitive Subscale (ADAS-Cog), the Alzheimer’s Disease Cooperative Study–Activities of Daily Living (ADCS-ADL) scale.
Tuần thứ 24, so với giả dược, masitinib 4,5 mg / kg / ngày dẫn đến sự cải thiện có ý nghĩa thống kê của điểm ADAS-Cog.
Sự khác biệt trung bình so với ban đầu là -1,46 với masitinib so với 0,69 với giả dược (sự khác biệt trung bình bình phương nhỏ nhất giữa các nhóm: -2,15; KTC 95%: -3,48 đến -0,81; P <0,001).
Cũng có sự cải thiện có ý nghĩa thống kê điểm ADCS-ADL trên nhóm masitinib 4,5 mg/kg/ngày sau 24 tuần (thay đổi so với ban đầu: 1,01 so với -0,81; sự khác biệt trung bình bình phương nhỏ nhất giữa các nhóm: 1,82; KTC 95%: – 0,15 đến 3,79; P = 0,038).
Tỷ lệ đáp ứng (điểm cuối phụ) cũng được cải thiện đáng kể trong nhóm masitinib 4,5 mg / kg / ngày so với nhóm giả dược (22,5% so với 13,1%; tỷ lệ chênh lệch: 1,96; KTC 95%: 1,11 đến 3,46; P =. 020).
Không thấy hiệu quả điều trị với liều 6,0 mg / kg / ngày.
Tính an toàn của masitinib là chấp nhận được và phù hợp với hồ sơ an toàn của thuốc mà không có kém tín hiệu an toàn mới.
Nghiên cứu này là nghiên cứu giai đoạn 3 thành công đầu tiên đối với AD nhẹ đến trung bình của 1 loại thuốc tác dụng trên các tế bào miễn dịch bẩm sinh của hệ thống miễn dịch thần kinh.
Howard Fillit, MD, masitinib và 1 số chất ức chế tryrosine kinase khác đang được tái sử dụng từ các chỉ định ung thư trong sử dụng điều trị bệnh AD.
Cửa sổ điều trị ở đây có thể thu hẹp, bởi vì chỉ có liều 4,5 mg / kg / ngày là an toàn và hiệu quả.
Cơ chế hoạt động của masitinib trong AD là có thể là ức chế phản ứng viêm bằng cách làm giảm phản ứng vi tế bào trong não.
Tất cả các loại thuốc này và các nhóm khác nhau như đơn dòng chống amyloid và thuốc chống viêm và các loại khác sẽ phải được kết hợp với nhau, bởi vì mỗi loại riêng lẻ thì không có vẻ như chúng sẽ có tác dụng lớn.
Tên bài:
Repurposed Cancer Drug Shows Promise in Alzheimer’s
Megan Brooks
August 05, 2021
Medscape.com
