Theo số liệu được báo cáo tại Đại hội Quốc tế bệnh Parkinson và vối loạn vận động, chất triglyceride chuỗi trung bình tổng hợp có tiềm năng phục hồi năng lượng não và giảm chứng teo đuôi ở bệnh Huntington, đồng thời cải thiện chức năng vận động lên đến 1 năm.
Báo cáo kết quả của TRIHEP3 và 1 nghiên cứu mở rộng, theo Tiến sỹ Fanny Mochel, MD, Đại học Sorbonne, Paris và Viện Paris Brain Institute, triheptanoin điều trị teo đuôi trong bệnh Huntington. Năm ngoái, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cấp duyệt triheptanoin điều trị các rối loạn oxy hóa axit béo chuỗi dài.
Bệnh nhân ổn định mặt lâm sàng dựa trên phân loại của tổng điểm vận động (TMS) trên UHDRS (Thang đánh giá bệnh tật của Huntington thống nhất) sau 1 năm. Sự giảm tiến triển teo đuôi thường thấy trong 1 năm khoảng 50%.
TRIHEP3 chọn ngẫu nhiên 100 bệnh nhân bệnh Huntington giai đoạn đầu dùng triheptanoin 1g / kg mỗi ngày và giả dược. Tiếp nối nghiên cứu trước đó, trong đó nhóm sử dụng quang phổ MR não chứng minh triheptanoin khôi phục hồ sơ năng lượng bình thường của não ở bệnh nhân bệnh Huntington. TRIHEP3 là 1 thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên kéo dài 6 tháng tại 2 trung tâm, sau đó là giai đoạn nhãn mở kéo dài 6 tháng. Sau đó, 42 bệnh nhân lựa chọn tham gia vào nghiên cứu kéo dài 1 năm.
TRIHEP3 không tìm thấy sự khác biệt trong tích phân dịch chuyển ranh giới đuôi (cBSI) ở thời điểm 6 tháng. Nhưng trong nghiên cứu mở rộng, tổng điểm vận động TMS có xu hướng ổn định ở những bệnh nhân được điều trị trong 1 năm, so với những bệnh nhân được điều trị trong 6 tháng.
Nghiên cứu xác nhận sự ổn định lâm sàng của tổng điểm vận động TMS ở bệnh nhân được điều trị sau 1 năm và thấy teo đuôi thấp hơn đáng kể.
Dựa trên độ căng giãn và cố định (FBA) thấy ít thay đổi hơn số liệu sợi sau 24 tháng ở những bệnh nhân được điều trị từ ban đầu. FBA cũng cải thiện dinh dưỡng chất xơ ở 24 tháng ở 2 nhóm.
Triheptanoin sẽ không chữa khỏi bệnh Huntington; nhưng nó hoạt động trên các khía cạnh năng lượng và điều đó dường như ổn định bệnh nhân theo thời gian quan sát.
Các tác dụng phụ chủ yếu của đường tiêu hóa và có thể thay đổi cách quản lý chế độ ăn uống.
Tiến sĩ N. Ahmad Aziz, MD, Trung tâm thoái hóa thần kinh Đức, Đại học Bonn, mục tiêu của bệnh Huntington, teo nhân đuôi được chứng minh gặp trong ngay cả trước khi bắt đầu các triệu chứng vận động. Lượng triheptanoin có thể làm chậm tốc độ teo đuôi ở những bệnh nhân bệnh Huntington giai đoạn đầu, là rất hứa hẹn.
Tên bài:
Synthetic Triglyceride Shows Potential in Huntington Disease
Richard Mark Kirkner
September 23, 2021
Medscape.com
Link: http://www.medscape.com/viewarticle/959381
