Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt evolocumab (Repatha, Amgen), 1 chất ức chế PCSK9, sử dụng như 1 phương pháp điều trị bổ sung chế độ ăn kiêng 1 mình hoặc với các liệu pháp khác trên trẻ em từ 10 tuổi trở lên có gia đình dị hợp tử hoặc đồng hợp tử tăng cholesterol máu (FH).
*****
Sự chấp thuận dựa trên các thử nghiệm ngẫu nhiên của evolocumab ở 2 loại FH, theo báo cáo nêu lên ngày 24/9.
Thử nghiệm HAUSER-RCT gồm những bệnh nhân từ 10 đến 17 tuổi có FH dị hợp tử sử dụng statin có hoặc không có ezetimibe. Họ được chỉ định ngẫu nhiên được tiêm evolocumab (420 mg) hoặc giả dược dưới da hàng tháng trong 24 tuần. Kết quả, được báo cáo trên Tạp chí Y học New England vào tháng 8/2020, mức cholesterol LDL giảm trung bình 38% ở những bệnh nhân được điều trị.
Trong 1 nghiên cứu riêng biệt bệnh nhi có FH đồng hợp tử từ 11-17 tuổi, những trẻ được điều trị bằng evolocumab 420 mg hàng tháng bằng cách tiêm dưới da trong 80 tuần đã giảm trung bình 14% LDL cholesterol so với ban đầu.
FDA nêu lên bệnh nhân có phản ứng quá mẫn nghiêm trọng với evolocumab hoặc các tá dược của nó không được dùng thuốc. Nếu có các dấu hiệu hoặc triệu chứng quá mẫn, bệnh nhân phải ngừng điều trị. Các tác dụng phụ thường gặp ở bệnh nhi gồm viêm mũi họng, nhức đầu, đau hầu họng và nhiễm trùng đường hô hấp trên.
Evolocumab được cấp duyệt vào năm 2015 sử dụng ngoài chế độ ăn kiêng và liệu pháp statin dung nạp tối đa ở người lớn có tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử và đồng hợp tử hoặc có bằng chứng lâm sàng về bệnh tim mạch xơ vữa động mạch, những người cần giảm cholesterol LDL hơn nữa.
Vào năm 2017, FDA cấp duyệt 1 ứng dụng bổ sung cho evolocumab ngăn ngừa nhồi máu cơ tim, đột quỵ và tái thông mạch vành ở người lớn có bệnh tim mạch. Nó cũng được chấp thuận như 1 chất bổ trợ cho chế độ ăn kiêng, 1 mình hoặc kết hợp với các liệu pháp hạ lipid máu khác, điều trị người lớn có tăng lipid máu nguyên phát giúp giảm LDL cholesterol.
Tên bài:
FDA Okays Evolocumab Add-On for FH in Children Aged 10 and Up
Susan Jeffrey
September 24, 2021
Medscape.com
Link:http://www.medscape.com/viewarticle/959733
