Báo cáo 2 loại thuốc mới sử dụng trong điều trị các khối u ác tính về huyết học được khuyến cáo cấp phép lưu hành có điều kiện ở Châu Âu. Các loại thuốc này là idecabtagene vicleucel (Abecma), sử dụng trong bệnh đa u tủy và tafasitamab (Minjuvi), sử dụng trong u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL). Trong cả 2 trường hợp, thuốc được chỉ định sử dụng đối với những bệnh nhân bệnh khó chữa hoặc bệnh tái phát.
Liệu pháp CAR đầu tiên trong bệnh u tủy xương
Idecabtagene vicleucel là liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên chimeric tự thân được biến đổi gen (CAR) và là liệu pháp gen dựa trên tế bào đầu tiên trong bệnh đa u tủy.
Sử dụng đối với bệnh nhân người lớn đa u tủy tái phát và khó chữa, những người nhận được ít nhất 3 liệu pháp điều trị trước đó, gồm chất điều hòa miễn dịch, chất ức chế proteasome và kháng thể chống CD38 và những người đã trải qua tiến triển của bệnh.
Sản phẩm được chấp thuận tại Hoa Kỳ đối với chỉ định này.
Khuyến cáo cấp phép tiếp thị có điều kiện ở Liên minh Châu Âu chủ yếu dựa trên nghiên cứu KarMMa, 1 thử nghiệm lâm sàng 1 nhánh, đa trung tâm, nhãn mở, giai đoạn 2, nghiên cứu hiệu quả và độ an toàn của idecabtagene vicleucel ở 140 bệnh nhân người lớn tái phát hoặc đa u tủy xương dai dẳng, điều trị ít nhất 3 lần trước đó. Trong nhóm này, 28 bệnh nhân nhận được mức liều mục tiêu là 150–450 x 106 tế bào CAR T sau khi trải qua hóa trị liệu giảm bạch huyết.
Kết quả thấy khoảng 67% bệnh nhân đáp ứng với điều trị và tình trạng thuyên giảm được duy trì trung bình khoảng 11 tháng; 30% đạt được câu trả lời hoàn chỉnh.
Các mối quan tâm chính đối với an toàn được trích dẫn là hội chứng giải phóng cytokine, độc tính thần kinh, giảm tế bào và nhiễm trùng.
Điều trị Lymphoma
Tafasitamab (Minjuvi) được thiết kế để sử dụng trong điều trị bệnh nhân người lớn DLBCL tái phát hoặc dai dẳng, những người không phải là ứng viên cấy ghép tế bào gốc tự thân (ASCT). Sử dụng kết hợp với lenalidomide sau đó là đơn trị liệu tafasitamab.
Thuốc đã được chấp thuận ở Hoa Kỳ đối với chỉ định này.
Tafasitamab là 1 kháng thể đơn dòng nhắm mục tiêu CD19 được biến đổi tế bào được nhân tính hóa Fc. Nó làm trung gian ly giải tế bào B thông qua quá trình apoptosis và cơ chế tác động miễn dịch, gồm gây độc tế bào qua trung gian kháng thể và thực bào tế bào phụ thuộc vào kháng thể.
Khuyến cáo được cấp duyệt có điều kiện ở Liên minh Châu Âu chủ yếu dựa trên kết quả từ thử nghiệm L-MIND, 1 nghiên cứu 1 nhánh, nhãn mở giai đoạn 2 điều tra sự kết hợp của tafasitamab và lenalidomide ở những bệnh nhân DLBCL tái phát hoặc dai dẳng; có ít nhất 1 nhưng không quá 3 dòng điều trị trước đó, gồm cả liệu pháp nhắm mục tiêu chống CD20 và những người không đủ điều kiện để hóa trị liều cao hoặc ASCT (Lancet Oncol. 2020: 978-988). Tổng số 48 (60%) trong số 80 bệnh nhân được dùng tafasitamab cộng với lenalidomide có phản ứng khách quan; 34 (43%) đạt được câu trả lời hoàn toàn và 14 (18%) đạt được câu trả lời 1 phần.
Các tác dụng phụ được báo cáo phổ biến nhất là nhiễm trùng, giảm bạch cầu trung tính (gồm sốt giảm bạch cầu trung tính), giảm tiểu cầu, thiếu máu, giảm bạch cầu, hạ kali máu, giảm khó thở, ho, tiêu chảy, táo bón, nôn mửa, buồn nôn, đau bụng, phát ban, suy nhược, mệt mỏi, phù ngoại vi và sốt.
Tài liệu tham khảo
EMA Panel OKs Two New Drugs for Blood Cancers
Roxanne Nelson, RN, BSN
June 28, 2021
Medscape.com
