Châu Âu cấp phép 2 loại thuốc mới idecabtagene vicleucel (Abecma) và fasitamab (Minjuvi) điều trị các khối u ác tính về huyết học

Abecma

Báo cáo 2 loại thuốc mới sử dụng trong điều trị các khối u ác tính về huyết học được khuyến cáo cấp phép lưu hành có điều kiện ở Châu Âu. Các loại thuốc này là idecabtagene vicleucel (Abecma), sử dụng trong bệnh đa u tủy và tafasitamab (Minjuvi), sử dụng trong u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL). Trong cả 2 trường hợp, thuốc được chỉ định sử dụng đối với những bệnh nhân bệnh khó chữa hoặc bệnh tái phát.

Minjuvi

Liệu pháp CAR đầu tiên trong bệnh u tủy xương

Idecabtagene vicleucel là liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên chimeric tự thân được biến đổi gen (CAR) và là liệu pháp gen dựa trên tế bào đầu tiên trong bệnh đa u tủy.

Sử dụng đối với bệnh nhân người lớn đa u tủy tái phát và khó chữa, những người nhận được ít nhất 3 liệu pháp điều trị trước đó, gồm chất điều hòa miễn dịch, chất ức chế proteasome và kháng thể chống CD38 và những người đã trải qua tiến triển của bệnh.

Sản phẩm được chấp thuận tại Hoa Kỳ đối với chỉ định này.

Khuyến cáo cấp phép tiếp thị có điều kiện ở Liên minh Châu Âu chủ yếu dựa trên nghiên cứu KarMMa, 1 thử nghiệm lâm sàng 1 nhánh, đa trung tâm, nhãn mở, giai đoạn 2, nghiên cứu hiệu quả và độ an toàn của idecabtagene vicleucel ở 140 bệnh nhân người lớn tái phát hoặc đa u tủy xương dai dẳng, điều trị ít nhất 3 lần trước đó. Trong nhóm này, 28 bệnh nhân nhận được mức liều mục tiêu là 150–450 x 106 tế bào CAR T sau khi trải qua hóa trị liệu giảm bạch huyết.
Kết quả thấy khoảng 67% bệnh nhân đáp ứng với điều trị và tình trạng thuyên giảm được duy trì trung bình khoảng 11 tháng; 30% đạt được câu trả lời hoàn chỉnh.

Các mối quan tâm chính đối với an toàn được trích dẫn là hội chứng giải phóng cytokine, độc tính thần kinh, giảm tế bào và nhiễm trùng.

Điều trị Lymphoma

Tafasitamab (Minjuvi) được thiết kế để sử dụng trong điều trị bệnh nhân người lớn DLBCL tái phát hoặc dai dẳng, những người không phải là ứng viên cấy ghép tế bào gốc tự thân (ASCT). Sử dụng kết hợp với lenalidomide sau đó là đơn trị liệu tafasitamab.

Thuốc đã được chấp thuận ở Hoa Kỳ đối với chỉ định này.

Tafasitamab là 1 kháng thể đơn dòng nhắm mục tiêu CD19 được biến đổi tế bào được nhân tính hóa Fc. Nó làm trung gian ly giải tế bào B thông qua quá trình apoptosis và cơ chế tác động miễn dịch, gồm gây độc tế bào qua trung gian kháng thể và thực bào tế bào phụ thuộc vào kháng thể.

Khuyến cáo được cấp duyệt có điều kiện ở Liên minh Châu Âu chủ yếu dựa trên kết quả từ thử nghiệm L-MIND, 1 nghiên cứu 1 nhánh, nhãn mở giai đoạn 2 điều tra sự kết hợp của tafasitamab và lenalidomide ở những bệnh nhân DLBCL tái phát hoặc dai dẳng; có ít nhất 1 nhưng không quá 3 dòng điều trị trước đó, gồm cả liệu pháp nhắm mục tiêu chống CD20 và những người không đủ điều kiện để hóa trị liều cao hoặc ASCT (Lancet Oncol. 2020: 978-988). Tổng số 48 (60%) trong số 80 bệnh nhân được dùng tafasitamab cộng với lenalidomide có phản ứng khách quan; 34 (43%) đạt được câu trả lời hoàn toàn và 14 (18%) đạt được câu trả lời 1 phần.

Các tác dụng phụ được báo cáo phổ biến nhất là nhiễm trùng, giảm bạch cầu trung tính (gồm sốt giảm bạch cầu trung tính), giảm tiểu cầu, thiếu máu, giảm bạch cầu, hạ kali máu, giảm khó thở, ho, tiêu chảy, táo bón, nôn mửa, buồn nôn, đau bụng, phát ban, suy nhược, mệt mỏi, phù ngoại vi và sốt.

Tài liệu tham khảo

EMA Panel OKs Two New Drugs for Blood Cancers
Roxanne Nelson, RN, BSN
June 28, 2021
Medscape.com

Kim Chi Nguyễn Thị
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.