(FDA) cấp duyệt lonapegsomatropin (Skytrofa, Ascendis Pharma), loại hormone tăng trưởng tiêm dưới da

Đánh giá post
Skytrofa

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt lonapegsomatropin (Skytrofa, Ascendis Pharma), loại hormone tăng trưởng tiêm dưới da hàng tuần đầu tiên trên trẻ em có thiếu hụt hormone tăng trưởng (GHD).

Sự chấp thuận dựa trên những phát hiện của thử nghiệm heiGHt giai đoạn 3 kéo dài 52 tuần trên 161 bệnh nhi chưa từng điều trị với GHD, được báo cáo gần đây trên Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism.

Kể từ năm 1987, phương pháp điều trị tiêu chuẩn đối với bệnh GHD của trẻ em, trong đó tuyến yên không sản xuất đủ hormone tăng trưởng, là tiêm somatropin (hormone tăng trưởng DNA tái tổ hợp ở người) hàng ngày.

Bradley S. Miller, MD, PhD, thuốc có thể giảm số lượng mũi tiêm đối với 1 số trẻ cần điều trị hormone tăng trưởng.

Miller, giáo sư y khoa, Đại học Minnesota, Masonic, Minneapolis, lựa chọn hormone tăng trưởng mỗi tuần 1 lần sẽ cải thiện việc tuân thủ liệu pháp hormone tăng trưởng, dẫn đến cải thiện sự tăng trưởng và kết quả trao đổi chất.

Lonapegsomatropin được chấp thuận trong điều trị bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên nặng ít nhất 11,5 kg (25,4 pound) và có vóc dáng thấp bé do không tiết đủ hormone tăng trưởng nội sinh, theo thông tin kê đơn.

Phân tử thuốc gồm tiền chất somatropin không hoạt động khi nó được liên kết với chất mang trơ TransCon (liên hợp thoáng qua) độc quyền bằng cách sử dụng trình liên kết TransCon. Phân tử 3 phần vỡ sau khi tiêm, lộ somatropin hoạt động được giải phóng từ từ.

Thử nghiệm heiGHt chứng minh lonapegsomatropin không thua kém somatropin tiêm hàng ngày. Những trẻ được tiêm lonapegsomatropin hàng tuần tăng 11,2 cm (4,4 inch) mỗi năm, trong khi những trẻ được tiêm tổng liều somatropin hàng ngày tương đương tăng 10,3 cm (4,1 inch) mỗi năm.

Kết quả an toàn, tỷ lệ giữa tuổi xương và tuổi theo thứ tự thời gian, các tác dụng phụ, khả năng dung nạp và khả năng sinh miễn dịch là tương tự nhau đối với 2 nhóm.

Lonapegsomatropin dự kiến sẽ sớm có mặt tại Hoa Kỳ cùng với 1 loạt các chương trình hỗ trợ bệnh nhân.

Lonapegsomatropin đối với thực hành lâm sàng sẽ phụ thuộc vào tính khả dụng của nó, mức độ bao trả của các nhà cung cấp bảo hiểm và sự thoải mái của bệnh nhân/nhà cung cấp khi sử dụng một sản phẩm mới.

Trong khi đó, dự kiến sẽ có quyết định của FDA 1 loại hormone tăng trưởng khác mỗi tuần 1 lần, somatrogon (OPKO Health / Pfizer) trên trẻ có chứng GHD vào tháng 10/2021.

Và 1 loại thuốc somapacitan dạng tiêm hàng tuần (Sogroya, Novo Nordisk), được FDA chấp thuận vào tháng 9/2020 trên người lớn có chứng GHD, cũng đang được nghiên cứu ở trẻ em, với ước tính nghiên cứu sẽ hoàn thành vào năm 2024.

Nếu việc tuân thủ LAGH được cải thiện và kết hợp với kết quả điều trị tốt hơn, giá của LAGH có thể sẽ tăng lên và việc sử dụng hormone tăng trưởng hàng ngày sẽ giảm.

Việc tiêm dưới da hàng ngày vẫn sẽ được đảm bảo đối với một số trẻ có GHD.

Hormone tăng trưởng hàng ngày có thể tốt hơn LAGH đối với 1 số nhỏ trẻ GHD nghiêm trọng liên quan đến hạ đường huyết. Mức độ thấp của hormone tăng trưởng vào cuối khoảng thời gian hàng tuần của LAGH có thể gặp hạ đường huyết đối với nhóm dân số này.

Thử nghiệm giai đoạn 3 ở 161 trẻ em có chứng GHD.

Báo cáo chi tiết nghiên cứu:
Thử nghiệm heiGHt điều trị ngẫu nhiên những đứa trẻ chưa dậy thì chưa được điều trị với GHD 2:1 đến lonapegsomatropin hàng tuần hoặc somatropin hàng ngày (Genotropin, Pfizer) tại 73 địa điểm ở 15 quốc gia.

Trẻ em có độ tuổi trung bình là 8,5 tuổi (phạm vi 3,2-13,1 tuổi), 82% là trẻ em trai và 94% là người da trắng.

Không có báo cáo về các tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc ngừng sử dụng liên quan đến lonapegsomatropin.

Các phản ứng có hại thường gặp nhất ở ≥ 5% bệnh nhi này là nhiễm virus (15%), sốt (15%), ho (11%), buồn nôn và nôn (11%), xuất huyết (7%), tiêu chảy (6 %), đau bụng (6%), đau khớp và viêm khớp (6%).

Kết quả 2 nhóm nghiên cứu đều báo cáo tỷ lệ kháng thể liên kết kháng hGH thoáng qua, không trung hòa thấp và không có trường hợp kháng thể dai dẳng.

Lonapegsomatropin được nghiên cứu ở hơn 300 trẻ em có GHD trong chương trình giai đoạn 3 trong thử nghiệm heiGHt (bệnh nhân chưa từng điều trị), thử nghiệm flipGHt (bệnh nhân đã trải qua điều trị) và thử nghiệm ngộ độc (1 thử nghiệm mở rộng dài hạn gồm 1 số bệnh nhân dùng lonapegsomatropin hơn 4 năm).

Tên bài:
FDA Approves First Once-Weekly Growth Hormone for Children
Marlene Busko
DISCLOSURES September 02, 2021
Medscape.com
Link: http://www.medscape.com/viewarticle/958043

Ngày viết:
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.

BÌNH LUẬN

Vui lòng nhập bình luận của bạn
Vui lòng nhập tên của bạn ở đây