Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt lonapegsomatropin (Skytrofa, Ascendis Pharma), loại hormone tăng trưởng tiêm dưới da hàng tuần đầu tiên trên trẻ em có thiếu hụt hormone tăng trưởng (GHD).
Sự chấp thuận dựa trên những phát hiện của thử nghiệm heiGHt giai đoạn 3 kéo dài 52 tuần trên 161 bệnh nhi chưa từng điều trị với GHD, được báo cáo gần đây trên Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism.
Kể từ năm 1987, phương pháp điều trị tiêu chuẩn đối với bệnh GHD của trẻ em, trong đó tuyến yên không sản xuất đủ hormone tăng trưởng, là tiêm somatropin (hormone tăng trưởng DNA tái tổ hợp ở người) hàng ngày.
Bradley S. Miller, MD, PhD, thuốc có thể giảm số lượng mũi tiêm đối với 1 số trẻ cần điều trị hormone tăng trưởng.
Miller, giáo sư y khoa, Đại học Minnesota, Masonic, Minneapolis, lựa chọn hormone tăng trưởng mỗi tuần 1 lần sẽ cải thiện việc tuân thủ liệu pháp hormone tăng trưởng, dẫn đến cải thiện sự tăng trưởng và kết quả trao đổi chất.
Lonapegsomatropin được chấp thuận trong điều trị bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên nặng ít nhất 11,5 kg (25,4 pound) và có vóc dáng thấp bé do không tiết đủ hormone tăng trưởng nội sinh, theo thông tin kê đơn.
Phân tử thuốc gồm tiền chất somatropin không hoạt động khi nó được liên kết với chất mang trơ TransCon (liên hợp thoáng qua) độc quyền bằng cách sử dụng trình liên kết TransCon. Phân tử 3 phần vỡ sau khi tiêm, lộ somatropin hoạt động được giải phóng từ từ.
Thử nghiệm heiGHt chứng minh lonapegsomatropin không thua kém somatropin tiêm hàng ngày. Những trẻ được tiêm lonapegsomatropin hàng tuần tăng 11,2 cm (4,4 inch) mỗi năm, trong khi những trẻ được tiêm tổng liều somatropin hàng ngày tương đương tăng 10,3 cm (4,1 inch) mỗi năm.
Kết quả an toàn, tỷ lệ giữa tuổi xương và tuổi theo thứ tự thời gian, các tác dụng phụ, khả năng dung nạp và khả năng sinh miễn dịch là tương tự nhau đối với 2 nhóm.
Lonapegsomatropin dự kiến sẽ sớm có mặt tại Hoa Kỳ cùng với 1 loạt các chương trình hỗ trợ bệnh nhân.
Lonapegsomatropin đối với thực hành lâm sàng sẽ phụ thuộc vào tính khả dụng của nó, mức độ bao trả của các nhà cung cấp bảo hiểm và sự thoải mái của bệnh nhân/nhà cung cấp khi sử dụng một sản phẩm mới.
Trong khi đó, dự kiến sẽ có quyết định của FDA 1 loại hormone tăng trưởng khác mỗi tuần 1 lần, somatrogon (OPKO Health / Pfizer) trên trẻ có chứng GHD vào tháng 10/2021.
Và 1 loại thuốc somapacitan dạng tiêm hàng tuần (Sogroya, Novo Nordisk), được FDA chấp thuận vào tháng 9/2020 trên người lớn có chứng GHD, cũng đang được nghiên cứu ở trẻ em, với ước tính nghiên cứu sẽ hoàn thành vào năm 2024.
Nếu việc tuân thủ LAGH được cải thiện và kết hợp với kết quả điều trị tốt hơn, giá của LAGH có thể sẽ tăng lên và việc sử dụng hormone tăng trưởng hàng ngày sẽ giảm.
Việc tiêm dưới da hàng ngày vẫn sẽ được đảm bảo đối với một số trẻ có GHD.
Hormone tăng trưởng hàng ngày có thể tốt hơn LAGH đối với 1 số nhỏ trẻ GHD nghiêm trọng liên quan đến hạ đường huyết. Mức độ thấp của hormone tăng trưởng vào cuối khoảng thời gian hàng tuần của LAGH có thể gặp hạ đường huyết đối với nhóm dân số này.
Thử nghiệm giai đoạn 3 ở 161 trẻ em có chứng GHD.
Báo cáo chi tiết nghiên cứu:
Thử nghiệm heiGHt điều trị ngẫu nhiên những đứa trẻ chưa dậy thì chưa được điều trị với GHD 2:1 đến lonapegsomatropin hàng tuần hoặc somatropin hàng ngày (Genotropin, Pfizer) tại 73 địa điểm ở 15 quốc gia.
Trẻ em có độ tuổi trung bình là 8,5 tuổi (phạm vi 3,2-13,1 tuổi), 82% là trẻ em trai và 94% là người da trắng.
Không có báo cáo về các tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc ngừng sử dụng liên quan đến lonapegsomatropin.
Các phản ứng có hại thường gặp nhất ở ≥ 5% bệnh nhi này là nhiễm virus (15%), sốt (15%), ho (11%), buồn nôn và nôn (11%), xuất huyết (7%), tiêu chảy (6 %), đau bụng (6%), đau khớp và viêm khớp (6%).
Kết quả 2 nhóm nghiên cứu đều báo cáo tỷ lệ kháng thể liên kết kháng hGH thoáng qua, không trung hòa thấp và không có trường hợp kháng thể dai dẳng.
Lonapegsomatropin được nghiên cứu ở hơn 300 trẻ em có GHD trong chương trình giai đoạn 3 trong thử nghiệm heiGHt (bệnh nhân chưa từng điều trị), thử nghiệm flipGHt (bệnh nhân đã trải qua điều trị) và thử nghiệm ngộ độc (1 thử nghiệm mở rộng dài hạn gồm 1 số bệnh nhân dùng lonapegsomatropin hơn 4 năm).
Tên bài:
FDA Approves First Once-Weekly Growth Hormone for Children
Marlene Busko
DISCLOSURES September 02, 2021
Medscape.com
Link: http://www.medscape.com/viewarticle/958043
