Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt abatacept (Orencia) kết hợp với các chất ức chế miễn dịch ngăn ngừa bệnh ghép vật chủ cấp tính (aGVHD) ở người lớn và bệnh nhi được cấy ghép tế bào gốc tạo máu từ 1 người hiến tặng.
Abatacept ban đầu được cấp duyệt vào năm 2005 điều trị bệnh viêm khớp dạng thấp ở người lớn; nó cũng được chấp thuận điều trị bệnh viêm khớp tự phát ở trẻ vị thành niên và bệnh viêm khớp vảy nến ở người lớn.
Bệnh ghép vật chủ cấp tính có thể ảnh hưởng đến các bộ phận khác nhau của cơ thể và trở thành 1 biến chứng nghiêm trọng sau ghép tạng, theo Richard Pazdur, MD, Văn phòng các bệnh ung thư thuộc Trung tâm Nghiên cứu và đánh giá thuốc của FDA. Bằng cách có khả năng ngăn ngừa căn bệnh này, nhiều bệnh nhân có thể tiến hành cấy ghép tủy xương hoặc tế bào gốc thành công với ít biến chứng hơn.
Tính an toàn và hiệu quả của abatacept được đánh giá trong 2 nghiên cứu riêng biệt. Thuốc được sử dụng trên bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên trải qua quá trình cấy ghép tế bào gốc từ 1 người hiến tặng không liên quan hoặc không phù hợp.
Trong thử nghiệm GVHD-1 mù đôi, đối chứng với giả dược, 186 bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc từ 1người hiến tặng không liên quan phù hợp và ngẫu nhiên nhận abatacept hoặc giả dược kết hợp với thuốc ức chế miễn dịch.
Nghiên cứu đo lường tỷ lệ sống sót không có aGVHD mức độ nặng (cấp độ III-IV), tỷ lệ sống sót toàn bộ và tỷ lệ sống sót không có aGVHD mức độ trung bình-nghiêm trọng (cấp độ II-IV) 6 tháng sau khi cấy ghép.
Tỷ lệ sống sót do aGVHD nghiêm trọng không được cải thiện đáng kể với abatacept so với giả dược, theo thông cáo báo chí của FDA.
Tuy nhiên, tỷ lệ sống sót nói chung được cải thiện (97% so với 84%) và tỷ lệ sống không có aGVHD mức độ trung bình-nặng cũng như vậy (50% so với 32%).
Bằng chứng bổ sung hiệu quả được cung cấp bởi GVHD-2, 1 nghiên cứu lâm sàng dựa trên đăng ký được thực hiện bằng cách sử dụng số liệu thực tế từ Trung tâm Nghiên cứu cấy ghép tủy và máu Quốc tế ở những bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc từ 1 người hiến tặng không liên quan.
Nghiên cứu này so sánh kết quả ở 54 bệnh nhân được điều trị bằng abatacept, kết hợp với thuốc ức chế miễn dịch tiêu chuẩn, so với 162 bệnh nhân được điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch tiêu chuẩn một mình.
Tỷ lệ sống sót tổng thể trong 6 tháng là 98% với abatacept so với 75% đối với ức chế miễn dịch đơn thuần.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của abatacept trong phòng ngừa aGVHD gồm thiếu máu, tăng huyết áp, tái kích hoạt cytomegalovirus (CMV) / nhiễm CMV, sốt, viêm phổi, chảy máu cam, giảm mức tế bào lympho CD4, tăng mức magiê trong máu và chấn thương thận cấp tính.
Bệnh nhân nhận abatacept nên được theo dõi sự tái hoạt động của virus Epstein-Barr và nhận thuốc phòng ngừa liên quan trước khi bắt đầu điều trị và trong 6 tháng sau khi cấy ghép. Họ cũng nên được theo dõi tình trạng nhiễm / kích hoạt lại CMV trong 6 tháng sau khi cấy ghép.
Bằng chứng số liệu chăm sóc sức khỏe được ghi nhận thường xuyên từ nhiều nguồn khác nhau, gồm cả số liệu đăng ký. Cơ quan này đang có những nỗ lực đáng kể kết hợp việc sử dụng các bằng chứng chất lượng cao liên quan hỗ trợ quyết định theo quy định.
Tên bài:
FDA Approves First Drug to Prevent GVHD in Cancer Patients
Nick Mulcahy
December 15, 2021
https://www.medscape.com/viewarticle/964890
