FDA cấp duyệt Orencia (abatacept) thuốc đầu tiên ngăn ngừa bệnh thải ghép cấp tính GVHD trên bệnh nhân ung thư

Đánh giá post
Orencia

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt abatacept (Orencia) kết hợp với các chất ức chế miễn dịch ngăn ngừa bệnh ghép vật chủ cấp tính (aGVHD) ở người lớn và bệnh nhi được cấy ghép tế bào gốc tạo máu từ 1 người hiến tặng.

Abatacept ban đầu được cấp duyệt vào năm 2005 điều trị bệnh viêm khớp dạng thấp ở người lớn; nó cũng được chấp thuận điều trị bệnh viêm khớp tự phát ở trẻ vị thành niên và bệnh viêm khớp vảy nến ở người lớn.

Bệnh ghép vật chủ cấp tính có thể ảnh hưởng đến các bộ phận khác nhau của cơ thể và trở thành 1 biến chứng nghiêm trọng sau ghép tạng, theo Richard Pazdur, MD, Văn phòng các bệnh ung thư thuộc Trung tâm Nghiên cứu và đánh giá thuốc của FDA. Bằng cách có khả năng ngăn ngừa căn bệnh này, nhiều bệnh nhân có thể tiến hành cấy ghép tủy xương hoặc tế bào gốc thành công với ít biến chứng hơn.

Tính an toàn và hiệu quả của abatacept được đánh giá trong 2 nghiên cứu riêng biệt. Thuốc được sử dụng trên bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên trải qua quá trình cấy ghép tế bào gốc từ 1 người hiến tặng không liên quan hoặc không phù hợp.

Trong thử nghiệm GVHD-1 mù đôi, đối chứng với giả dược, 186 bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc từ 1người hiến tặng không liên quan phù hợp và ngẫu nhiên nhận abatacept hoặc giả dược kết hợp với thuốc ức chế miễn dịch.

Nghiên cứu đo lường tỷ lệ sống sót không có aGVHD mức độ nặng (cấp độ III-IV), tỷ lệ sống sót toàn bộ và tỷ lệ sống sót không có aGVHD mức độ trung bình-nghiêm trọng (cấp độ II-IV) 6 tháng sau khi cấy ghép.

Tỷ lệ sống sót do aGVHD nghiêm trọng không được cải thiện đáng kể với abatacept so với giả dược, theo thông cáo báo chí của FDA.

Tuy nhiên, tỷ lệ sống sót nói chung được cải thiện (97% so với 84%) và tỷ lệ sống không có aGVHD mức độ trung bình-nặng cũng như vậy (50% so với 32%).

Bằng chứng bổ sung hiệu quả được cung cấp bởi GVHD-2, 1 nghiên cứu lâm sàng dựa trên đăng ký được thực hiện bằng cách sử dụng số liệu thực tế từ Trung tâm Nghiên cứu cấy ghép tủy và máu Quốc tế ở những bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc từ 1 người hiến tặng không liên quan.

Nghiên cứu này so sánh kết quả ở 54 bệnh nhân được điều trị bằng abatacept, kết hợp với thuốc ức chế miễn dịch tiêu chuẩn, so với 162 bệnh nhân được điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch tiêu chuẩn một mình.

Tỷ lệ sống sót tổng thể trong 6 tháng là 98% với abatacept so với 75% đối với ức chế miễn dịch đơn thuần.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của abatacept trong phòng ngừa aGVHD gồm thiếu máu, tăng huyết áp, tái kích hoạt cytomegalovirus (CMV) / nhiễm CMV, sốt, viêm phổi, chảy máu cam, giảm mức tế bào lympho CD4, tăng mức magiê trong máu và chấn thương thận cấp tính.

Bệnh nhân nhận abatacept nên được theo dõi sự tái hoạt động của virus Epstein-Barr và nhận thuốc phòng ngừa liên quan trước khi bắt đầu điều trị và trong 6 tháng sau khi cấy ghép. Họ cũng nên được theo dõi tình trạng nhiễm / kích hoạt lại CMV trong 6 tháng sau khi cấy ghép.

Bằng chứng số liệu chăm sóc sức khỏe được ghi nhận thường xuyên từ nhiều nguồn khác nhau, gồm cả số liệu đăng ký. Cơ quan này đang có những nỗ lực đáng kể kết hợp việc sử dụng các bằng chứng chất lượng cao liên quan hỗ trợ quyết định theo quy định.

Tên bài:
FDA Approves First Drug to Prevent GVHD in Cancer Patients
Nick Mulcahy
December 15, 2021
https://www.medscape.com/viewarticle/964890

Ngày viết:
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.

BÌNH LUẬN

Vui lòng nhập bình luận của bạn
Vui lòng nhập tên của bạn ở đây