FDA cấp duyệt viên nang zanubrutinib (Brukinsa) điều trị ung thư bạch huyết không Hodgkin hiếm gặp

Đánh giá post
Brukinsa

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt viên nang zanubrutinib (Brukinsa) sử dụng trong điều trị bệnh nhân người lớn có bệnh đại phân tử globulin nguyên phát (WM) của Waldenström’s Macroglobulinemia, 1 loại ung thư bạch huyết không Hodgkin hiếm gặp.

FDA quy định công ty tiến hành 1 thử nghiệm lâm sàng bổ sung (thay vì 1 nghiên cứu quan sát) với đánh giá nguy cơ nghiêm trọng của khối u ác tính nguyên phát liên quan đến việc sử dụng zanubrutinib. Lợi ích lâm sàng và tính an toàn của zanubrutinib trong việc điều trị bệnh nhân WM mới được chẩn đoán với đột biến MYD88.

Thuốc, là 1 chất ức chế phân tử nhỏ của Bruton tyrosine kinase (BTK), trước đây nhận được sự chấp thuận nhanh chóng trong sử dụng với những bệnh nhân có u lympho tế bào nhỏ được điều trị trước đó. Nó cũng đang được nghiên cứu trong điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính.

Việc cấp duyệt mới chủ yếu dựa trên kết quả từ ASPEN, 1 thử nghiệm nhãn mở ngẫu nhiên, đối chứng tích cực, so sánh giữa zanubrutinib và ibrutinib.

Thử nghiệm ASPEN cung cấp bằng chứng thuyết phục zanubrutinib là 1 chất ức chế BTK có hoạt tính cao trong WM và có khả năng dung nạp được cải thiện qua 1 số tác dụng phụ quan trọng trên lâm sàng so với thuốc ức chế BTK thế hệ đầu tiên ibrutinib, theo nhà điều tra nghiên cứu Steven Treon, MD, Tiến sĩ, Viện Ung thư Dana-Farber, Boston, Massachusetts. Việc cấp duyệt zanubrutinib cung cấp 1 lựa chọn mới quan trọng với liệu pháp điều trị mục tiêu trong bệnh macroglobulinemia của Waldenström.

Liều khuyến cáo là 160 mg uống 2 lần mỗi ngày hoặc 320 mg uống 1 lần. Thuốc nên được nuốt toàn bộ với nước có hoặc không có thức ăn.

Trong ASPEN, tất cả bệnh nhân đều có MYD88 đột biến WM. Bệnh nhân trong thuần tập 1 (n = 201) được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1: 1 để nhận zanubrutinib 160 mg x 2 lần / ngày hoặc ibrutinib 420 mg x 1 lần / ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không chấp nhận được. Tổng số 82% bệnh nhân tái phát / bệnh khó chữa.

Kết quả hiệu quả là tỷ lệ đáp ứng, được định nghĩa là đáp ứng 1 phần hoặc tốt hơn (tức là đáp ứng 1 phần, đáp ứng 1 phần rất tốt và đáp ứng hoàn toàn), được xác định trên cơ sở các tiêu chuẩn đáp ứng đồng thuận tiêu chuẩn từ Hội thảo International Workshop on Waldenström’s Macroglobulinemia (IWWM-6).

Các loại thuốc có tỷ lệ phản ứng gần giống nhau (khoảng 77%). Không có câu trả lời đầy đủ với 1 trong 2 loại thuốc. Tuy nhiên, zanubrutinib có tỷ lệ phản hồi từng phần rất tốt gấp 2 ao với ibrutinib (15,7% so với 7,1%). Ngoài ra, trên cơ sở các tiêu chuẩn IWWM-6 được sửa đổi, tỷ lệ phản hồi từng phần rất tốt là 28% với zanubrutinib, so với 19% với ibrutinib.

Một thước đo kết quả hiệu quả bổ sung là thời gian đáp ứng, được đo bằng tỷ lệ % bệnh nhân không có biến cố sau 12 tháng. Zanubrutinib đánh giá cao nhất ibrutinib trong biện pháp này (94,4% so với 87,9%).

Tính an toàn của zanubrutinib cũng được điều tra trong thử nghiệm ASPEN. Trong số những bệnh nhân được dùng zanubrutinib, 93% tiếp xúc trong 6 tháng hoặc lâu hơn, và 89% tiếp xúc lâu hơn 1 năm. Trong nhóm 1, các phản ứng có hại nghiêm trọng gặp ở 44% bệnh nhân dùng zanubrutinib. Các phản ứng có hại nghiêm trọng gặp > 2% bệnh nhân gồm cúm (3%), viêm phổi (4%), giảm bạch cầu và giảm số lượng bạch cầu trung tính (3%), xuất huyết (4%), sốt (3%), và sốt giảm bạch cầu ( 3%).

Trong thông tin kê đơn của FDA của thuốc, gồm các chỉ định đã được cấp duyệt và số liệu an toàn tổng hợp, các phản ứng có hại phổ biến nhất đối với zanubrutinib (≥20%) được liệt kê là giảm số lượng bạch cầu trung tính, nhiễm trùng đường hô hấp trên, giảm số lượng tiểu cầu, phát ban, xuất huyết, đau cơ xương, giảm hemoglobin, bầm tím, tiêu chảy, viêm phổi và ho.

Tên bài:
FDA Approval for Zanubrutinib in Waldenström’s Macroglobulinemia
Nick Mulcahy
DISCLOSURES September 02, 2021
Medscape.com
Link: http://www.medscape.com/viewarticle/958058

Ngày viết:
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.

BÌNH LUẬN

Vui lòng nhập bình luận của bạn
Vui lòng nhập tên của bạn ở đây