Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm chấp nhận Đơn đăng ký giấy phép sinh học bổ sung (sBLA) trong đánh giá ưu tiên thuốc Dupilumab điều trị viêm da dị ứng từ vừa đến nặng (AD) ở trẻ em từ 6 tháng đến 5 tuổi, theo nhà sản xuất Regeneron và Sanofi.
Nếu được chấp thuận, Dupilumab sẽ là sinh học đầu tiên được chấp thuận đối với trẻ em trong độ tuổi này ở Hoa Kỳ. Chỉ định được đề xuất là liệu pháp bổ sung cho trẻ AD vừa đến nặng không được kiểm soát đầy đủ bằng các liệu pháp kê đơn tại chỗ hoặc những trẻ không được khuyên dùng các liệu pháp tại chỗ. FDA cấp phép chỉ định liệu pháp đột phá Dupilumab trong điều trị AD nặng ở trẻ em từ 6 tháng đến 11 tuổi vào năm 2016.
Khoảng 85% -95% bệnh nhân viêm da dị ứng phát triển các triệu chứng trước 5 tuổi, và các triệu chứng này thường tiếp diễn ở tuổi trưởng thành, làm tăng nguy cơ nhiễm trùng da và ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống.
SBLA dựa trên số liệu từ 1 nghiên cứu quan trọng giai đoạn 3 trên 162 trẻ em từ 6 tháng đến 5 tuổi, trong đó Dupilumab được thêm vào corticosteroid bôi tại chỗ chăm sóc tiêu chuẩn, được báo cáo vào tháng 12 / 2021. Trong nghiên cứu, Dupilumab với tiêu chuẩn chăm sóc cải thiện đáng kể độ sạch da và giảm mức độ nghiêm trọng của bệnh nói chung và ngứa ở tuần thứ 16 so với chỉ chăm sóc tiêu chuẩn. Nhìn chung, 28% trẻ em được chọn ngẫu nhiên dùng trùng lặp lại đạt được tiêu chuẩn chính là da trong hoặc gần như trong, so với 4% ở những trẻ được chăm sóc tiêu chuẩn đơn thuần. Bệnh nhân trong nhóm Dupilumab được dùng 200 mg (đối với trẻ nặng ≥ 5 đến <15 kg) hoặc 300 mg (đối với trẻ nặng ≥ 15 đến <30 kg) mỗi 4 tuần. Kết quả an toàn tương tự với trẻ em từ 6 tuổi trở lên.
Viêm kết mạc và nhiễm trùng herpes là 1 trong những tác dụng phụ thường gặp nhất.
Bài viết được dịch từ FDA Reviewing Dupilumab for Atopic Dermatitis in Children Aged 6 Months to 5 Years, Heidi Splete, February 10, 2022.
