Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt 1 phiên bản mới của asparaginase sử dụng đối với trẻ em và người lớn phát triển quá mẫn với asparaginase có nguồn gốc từ Escherichia coli.
Sản phẩm mới là Rylaze của Jazz Pharmaceutical (asparaginase erwinia chrysanthemi [recombinant] -rywn), và nó được chấp thuận sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính và ung thư hạch bạch huyết.
Asparaginase, 1 loại enzyme giúp tiêu diệt các tế bào ung thư máu, là thành phần chính của hóa trị liệu với cả 2 tình trạng này.
Vấn đề là khoảng 20% bệnh nhân dị ứng với lựa chọn tiêu chuẩn, asparaginase có nguồn gốc từ E coli.
Sự thay thế duy nhất đến nay là Erwinaze (cũng được phân phối bởi Jazz Pharmaceuticals), giống như Rylaze, có nguồn gốc từ Erwinia chrysanthemi, 1 mầm bệnh thực vật liên quan đến E coli.
Tuy nhiên, Erwinaze ảnh hưởng bởi các vấn đề sản xuất và đã thiếu hụt nguồn cung kể từ năm 2016.
Gregory Reaman, MD, FDA, Rylaze sẽ được cung cấp ở thị trường Mỹ vào giữa tháng 7.
Sự khác biệt chính giữa 2 sản phẩm là asparaginase trong Erwinaze có nguồn gốc trực tiếp từ Erwinia chrysanthemi, trong khi aspariginase trong Rylaze là sản phẩm tái tổ hợp được tạo bởi các vi khuẩn khác nhau được biến đổi di truyền với DNA của Erwinia chrysanthemi.
Sự chấp thuận của Rylaze dựa trên 1 nghiên cứu liên quan đến 102 bệnh nhân (tuổi trung bình, 10 tuổi) phát triển quá mẫn với enzym có nguồn gốc từ E coli hoặc “bất hoạt ” từ các kháng thể trung hòa. Trong nghiên cứu, gần 94% bệnh nhân đạt được mức hoạt động mục tiêu của asparaginase ở liều lượng được chấp thuận là 25 mg / m2 IM mỗi 48 giờ. Nghiên cứu đang thực hiện với liều lượng IV.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất là phản ứng quá mẫn, đông máu, xuất huyết và nhiễm độc gan và tụy. Ngoài ra còn có nguy cơ gây hại đối với thai nhi, việc ghi nhãn khuyến cáo phụ nữ sử dụng biện pháp tránh thai trong quá trình điều trị và trong 3 tháng sau đó.
Tên bài:
FDA Approves New Asparaginase Product for Leukemia
M. Alexander Otto, MMS, PA
DISCLOSURES July 02, 2021
Medscape.com
