Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép đầy đủ belumosudil (Rezurock) trong điều trị bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên có bệnh thải ghép vật chủ mãn tính (cGVHD) sau khi thất bại ít nhất 2 dòng trước đó của liệu pháp toàn thân.
Điều trị bằng đường uống 1 lần mỗi ngày, belumosudil là chất ức chế phân tử nhỏ đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận trên con đường tín hiệu ROCK2, điều chỉnh phản ứng viêm và quá trình xơ hóa.
Corey Cutler, MD, MPH, Chương trình Cấy ghép Tế bào Gốc Người lớn tại Viện Ung thư Dana-Farber, Belumosudil là mô hình điều trị mới với hàng nghìn bệnh nhân cGVHD, gồm cả những người có biểu hiện khó điều trị như xơ hóa.
Bệnh nhân tiếp tục điều trị và đạt được lợi ích có ý nghĩa từ việc điều trị.
Sự chấp thuận mới của belumosudil dựa trên kết quả an toàn và hiệu quả từ ROCKstar, 1 thử nghiệm ngẫu nhiên, nhãn mở, đa trung tâm trên 65 bệnh nhân có cGVHD nhận được 2 đến 5 dòng liệu pháp toàn thân trước đó. Thời gian trung bình từ khi chẩn đoán cGVHD là 25,3 tháng và 48% bệnh nhân có từ 4 cơ quan trở lên liên quan.
Bệnh nhân có trung bình 3 dòng điều trị toàn thân trước đó và 78% không chịu được liệu pháp cuối cùng của họ.
Qua chu kỳ 7, ngày đầu tiên của điều trị, có tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 75% (gồm 6% phản hồi hoàn toàn và 69% phản hồi 1 phần).
Thời gian phản hồi trung bình là 1,9 tháng. Thời gian trung bình được định nghĩa là thời gian từ khi có phản ứng đầu tiên đến khi bệnh tiến triển, tử vong hoặc các liệu pháp toàn thân mới của bệnh GVHD mãn tính.
Kết quả ORR kèm theo với sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng so với ban đầu trong thang điểm Lee triệu chứng (LSS), 1 phép đo triệu chứng GVHD mãn tính, ở 52% bệnh nhân qua chu kỳ 7, ngày 1 điều trị.
Những bệnh nhân được điều trị bằng belumosudil báo cáo những cải thiện đáng kể các triệu chứng cGVHD.
Việc điều trị không chỉ dẫn đến đáp ứng của các cơ quan mà còn làm cho mọi người cảm thấy tốt hơn.
Belumosudil được dung nạp tốt và các tác dụng phụ phù hợp với mong đợi ở những bệnh nhân có cGVHD nâng cao dùng corticosteroid và / hoặc thuốc ức chế miễn dịch khác.
Theo thông tin kê đơn của thuốc mới, các phản ứng có hại thường gặp nhất (≥20%) là nhiễm trùng, suy nhược, buồn nôn, tiêu chảy, khó thở, ho, phù, xuất huyết, đau bụng, đau cơ xương, nhức đầu, giảm phosphate, tăng gamma glutamyl transferase, tế bào bạch huyết giảm, và tăng huyết áp.
Belumosudil nhận được chỉ định liệu pháp đột phá và đánh giá ưu tiên của FDA và được xem xét Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) trong chương trình thử nghiệm Đánh giá ung thư theo thời gian thực (RTOR). FDA cấp duyệt NDA này 6 tuần trước.
Tên bài:
FDA Approves First-of-Its-Kind Drug for Chronic Graft-Versus-Host Disease
Nick Mulcahy
July 19, 2021
Medscape.com
