FDA Hoa Kỳ chấp thuận Belzutifan (Welireg) đối với bệnh ung thư liên quan đến bệnh von Hippel-Lindau.

Đánh giá post
Welireg

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt belzutifan (Welireg) đối với bệnh nhân người lớn có bệnh von Hippel-Lindau (VHL), những người yêu cầu điều trị ung thư biểu mô tế bào thận (RCC), u nguyên bào mạch máu não (CNS) hoặc khối u thần kinh nội tiết tụy (pNET) không yêu cầu phẫu thuật ngay lập tức.

Belzutifan là 1 chất ức chế phân tử nhỏ có chọn lọc đối với yếu tố gây giảm oxy máu và là thuốc hạng nhất.

Sự chấp thuận mới dựa trên kết quả an toàn và hiệu quả từ Nghiên cứu Study 004, 1 thử nghiệm lâm sàng nhãn mở với 61 bệnh nhân RCC liên quan đến VHL với ít nhất 1 khối u đặc có thể đo được khu trú ở thận. Các bệnh nhân được ghi danh có các khối u khác liên quan đến VHL, gồm u nguyên bào mạch máu não và pNET.

Bệnh nhân được dùng belzutifan 120 mg x 1 lần / ngày đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể chấp nhận được.

Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR), là tiêu chuẩn chính của nghiên cứu, là 49% ở bệnh nhân RCC liên quan đến VHL.
Các điểm cuối của hiệu quả bổ sung gồm thời gian đáp ứng (DoR), không đạt được. Đến nay, 56% người được hỏi có DoR ≥12 tháng. Thời gian trung bình phản hồi là 8 tháng.

Trong số những bệnh nhân trong nghiên cứu với các khối u không RCC liên quan đến VHL khác, 24 bệnh nhân u nguyên bào mạch máu não có ORR là 63% và 12 bệnh nhân với pNET có ORR là 83%.
DoR trung bình không đạt, với 73% và 50% bệnh nhân có thời gian đáp ứng ≥ 12 tháng đối với u nguyên bào mạch máu não và pNET, tương ứng.

Theo FDA, các phản ứng có hại thường gặp nhất (≥ 20% bệnh nhân) là giảm hemoglobin, thiếu máu, mệt mỏi, tăng creatinin, nhức đầu, chóng mặt, tăng glucose và buồn nôn.

Thiếu máu và thiếu oxy do sử dụng belzutifan có thể nghiêm trọng. Trong Nghiên cứu Study 004, thiếu máu với 90% bệnh nhân và 7% thiếu máu cấp độ 3.
Bệnh nhân cần được truyền máu theo chỉ định trên lâm sàng. Các tác nhân kích thích tạo hồng cầu đối với bệnh thiếu máu không được khuyến cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng belzutifan. Trong Nghiên cứu Study 004, tình trạng thiếu oxy với 1,6% bệnh nhân.

Belzutifan có thể làm 1 số biện pháp tránh thai nội tiết không hiệu quả và tiếp xúc với belzutifan trong thời kỳ mang thai có thể gây hại lên phôi thai.

Tên bài:

FDA OKs Belzutifan for Cancers Tied to von Hippel-Lindau Disease
Nick Mulcahy
DISCLOSURES August 13, 2021
Medscape.com

Ngày viết:
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.