Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt belzutifan (Welireg) đối với bệnh nhân người lớn có bệnh von Hippel-Lindau (VHL), những người yêu cầu điều trị ung thư biểu mô tế bào thận (RCC), u nguyên bào mạch máu não (CNS) hoặc khối u thần kinh nội tiết tụy (pNET) không yêu cầu phẫu thuật ngay lập tức.
Belzutifan là 1 chất ức chế phân tử nhỏ có chọn lọc đối với yếu tố gây giảm oxy máu và là thuốc hạng nhất.
Sự chấp thuận mới dựa trên kết quả an toàn và hiệu quả từ Nghiên cứu Study 004, 1 thử nghiệm lâm sàng nhãn mở với 61 bệnh nhân RCC liên quan đến VHL với ít nhất 1 khối u đặc có thể đo được khu trú ở thận. Các bệnh nhân được ghi danh có các khối u khác liên quan đến VHL, gồm u nguyên bào mạch máu não và pNET.
Bệnh nhân được dùng belzutifan 120 mg x 1 lần / ngày đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể chấp nhận được.
Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR), là tiêu chuẩn chính của nghiên cứu, là 49% ở bệnh nhân RCC liên quan đến VHL.
Các điểm cuối của hiệu quả bổ sung gồm thời gian đáp ứng (DoR), không đạt được. Đến nay, 56% người được hỏi có DoR ≥12 tháng. Thời gian trung bình phản hồi là 8 tháng.
Trong số những bệnh nhân trong nghiên cứu với các khối u không RCC liên quan đến VHL khác, 24 bệnh nhân u nguyên bào mạch máu não có ORR là 63% và 12 bệnh nhân với pNET có ORR là 83%.
DoR trung bình không đạt, với 73% và 50% bệnh nhân có thời gian đáp ứng ≥ 12 tháng đối với u nguyên bào mạch máu não và pNET, tương ứng.
Theo FDA, các phản ứng có hại thường gặp nhất (≥ 20% bệnh nhân) là giảm hemoglobin, thiếu máu, mệt mỏi, tăng creatinin, nhức đầu, chóng mặt, tăng glucose và buồn nôn.
Thiếu máu và thiếu oxy do sử dụng belzutifan có thể nghiêm trọng. Trong Nghiên cứu Study 004, thiếu máu với 90% bệnh nhân và 7% thiếu máu cấp độ 3.
Bệnh nhân cần được truyền máu theo chỉ định trên lâm sàng. Các tác nhân kích thích tạo hồng cầu đối với bệnh thiếu máu không được khuyến cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng belzutifan. Trong Nghiên cứu Study 004, tình trạng thiếu oxy với 1,6% bệnh nhân.
Belzutifan có thể làm 1 số biện pháp tránh thai nội tiết không hiệu quả và tiếp xúc với belzutifan trong thời kỳ mang thai có thể gây hại lên phôi thai.
Tên bài:
FDA OKs Belzutifan for Cancers Tied to von Hippel-Lindau Disease
Nick Mulcahy
DISCLOSURES August 13, 2021
Medscape.com
 cấp duyệt belzutifan (Welireg) đối với bệnh nhân người lớn có bệnh von Hippel-Lindau (VHL)){kind=link}