Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp duyệt liệu pháp tái tạo dựa trên mô Rethymic đối với bệnh nhân không tuyến ức bẩm sinh (congenital athymia), 1 chứng rối loạn miễn dịch hiếm gặp ở trẻ em nơi tuyến ức không phát triển trong tử cung. Đây là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận đối với trẻ em có tình trạng này.
Liệu pháp này là kết quả của hơn 25 năm nghiên cứu nhằm mục đích tăng khả năng sống sót đối với những bệnh nhân trước đây có rất ít hy vọng, theo Tiến sĩ MD M. Louise Markert. Chương trình nghiên cứu được truyền cảm hứng mỗi ngày bởi những khả năng tồn tại đối với trẻ em có bệnh máu khó đông bẩm sinh với phương pháp điều trị được FDA chấp thuận trong tình trạng nghiêm trọng này.
Từ 17 đến 24 trẻ em được chẩn đoán không tuyến ức bẩm sinh ở Hoa Kỳ mỗi năm. Bởi vì những đứa trẻ này thiếu 1 hệ thống miễn dịch hoạt động, chúng rất dễ nhiễm trùng. Thông thường, 1 đứa trẻ có bệnh không tuyến giáp bẩm sinh sống từ 2 đến 3 năm đến nay chỉ có sự chăm sóc hỗ trợ.
Cùng với sự chấp thuận được báo cáo vào ngày 10/8, FDA chấp thuận Enzyvant ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp, công ty có thể sử dụng theo dõi nhanh việc xem xét của chính phủ đối với 1 trong những loại thuốc tương lai của mình. Enzyvant trước đó tìm kiếm sự chấp thuận của FDA đối với Rethymic, nhưng liệu pháp này gặp các vấn đề trong sản xuất.
Rethymic, được tạo thành từ mô tuyến ức có nguồn gốc từ người hiến tặng, giúp cải thiện chức năng miễn dịch ở bệnh nhân không tuyến ức bẩm sinh. Sau khi mô được cấy ghép bằng phẫu thuật, các tế bào T ban đầu bắt đầu tái tạo trong vòng 6/12 tháng. Theo Enzyvant, những tế bào miễn dịch này tiếp tục tăng lên trong 2 năm sau khi điều trị.
Tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị được xác định trong các nghiên cứu lâm sàng trên 105 bệnh nhân có bệnh không tuyến ức bẩm sinh bẩm sinh được điều trị 1 lần bằng Rethymic từ năm 1993-2020. Sau điều trị 1 năm, 77% bệnh nhân còn sống, tỷ lệ sống sau 2 năm là 76%. Những đứa trẻ sống sót sau năm đầu tiên sau khi cấy ghép thường được mong đợi sẽ tồn tại lâu dài. Trong tổng số 105 bệnh nhân, 29 bệnh nhân tử vong, 23 trường hợp tử vong gặp trong năm đầu tiên sau khi cấy ghép.
Với 105 bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng, gia đình của họ và tất cả các bên liên quan đóng góp vào chương trình nghiên cứu y học tái tạo tiên phong này. Trong 1 thời gian dài, các gia đình phải đối mặt với 1 thực tế cuộc hành trình gian khó đối với những bệnh nhi có bệnh không tuyến giáp bẩm sinh chỉ nhận được sự chăm sóc hỗ trợ sẽ kết thúc 1 cách bi thảm, bệnh nhân không có đáp ứng miễn dịch với nhiễm trùng và tử vong. Việc FDA chấp thuận Rethymic sẽ giúp bệnh nhân tiếp cận liệu pháp vô cùng cần thiết này ngoài nghiên cứu lâm sàng.
Tên bài:
FDA Approves First Therapy for Rare Pediatric Immune Disorder
Lucy Hicks
October 11, 2021
Medscape.com
Link: https://www.medscape.com/viewarticle/960645
