FDA Hoa Kỳ chấp thuận Nexviazyme – liệu pháp thay thế enzyme mới trong bệnh Pompe.

FDA Hoa Kỳ chấp thuận Nexviazyme - liệu pháp thay thế enzyme mới trong bệnh Pompe.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt 1 liệu pháp thay thế enzym mới, avalglucosidase alfa (Nexviazyme, Genzyme), sửu dụng bệnh nhân từ 1 tuổi trở lên có bệnh Pompe khởi phát muộn.

Bệnh Pompe là 1 bệnh di truyền hiếm gặp, ước tính có khoảng 1 trong số 40.000 ca sinh. Nguyên nhân là do sự thiếu hụt di truyền hoặc rối loạn chức năng của enzym lysosome axit alpha-glucosidase (GAA), dẫn đến sự tích tụ glycogen trong các tế bào cơ xương và cơ tim, gây yếu cơ và tử vong sớm do suy hô hấp hoặc suy tim.

Nexviazyme, dùng bằng cách truyền tĩnh mạch 2 tuần 1 lần, bổ sung GAA và giúp giảm tích tụ glycogen.

Việc cấp duyệt sản phẩm này mang đến hy vọng đối với bệnh nhân bệnh Pompe như 1 lựa chọn liệu pháp thay thế enzym khác đối với căn bệnh hiếm gặp này, theo Janet Maynard, MD, FDA.

Năm 2010, FDA cấp duyệt alglucosidase alfa (Lumizyme) trong điều trị bệnh Pompe khởi phát muộn.

FDA sẽ tiếp tục làm việc với các bên liên quan giúp thúc đẩy việc phát triển thêm các liệu pháp mới, hiệu quả và an toàn đối với các bệnh hiếm gặp, gồm cả bệnh Pompe.

Việc cấp duyệt dựa trên số liệu giai đoạn 3 tích cực chứng minh những cải thiện trong các biện pháp gánh nặng bệnh tật chính, gồm chức năng hô hấp và bệnh yếu cơ, đồng thời thiết lập hồ sơ an toàn của thuốc.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất là nhức đầu, mệt mỏi, tiêu chảy, buồn nôn, đau khớp, chóng mặt, đau cơ, ngứa, nôn, khó thở, ban đỏ, dị cảm và mày đay.

Các phản ứng nghiêm trọng gồm phản ứng quá mẫn, chẳng hạn như phản vệ và các phản ứng liên quan đến truyền dịch, gồm suy hô hấp, ớn lạnh và sốt.

Những bệnh nhân dễ quá tải thể tích dịch hoặc những người tổn thương chức năng tim hoặc hô hấp có thể có nguy cơ suy tim cấp tính nghiêm trọng.

FDA cấp phép chỉ định thuốc Nexviazyme, đánh giá ưu tiên và tình trạng đột phá.

Genzyme hy vọng liệu pháp mới sẽ có mặt tại Hoa Kỳ trong những tuần tới và sẽ có giá ngang bằng với Lumizyme.

Tên bài:
FDA Clears New Enzyme Replacement Therapy for Pompe Disease
Megan Brooks
DISCLOSURES August 06, 2021
Medscape.com

Kim Chi Nguyễn Thị
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.