Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt ruxolitinib (Jakafi) trong điều trị bệnh ghép-vật chủ mãn tính (GVHD) ở người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên với điều trị 1 hoặc 2 dòng liệu pháp toàn thân.
Sản phẩm, 1 chất ức chế JAK lần đầu tiên được bán trên thị trường sử dụng trong bệnh xơ tủy, được cấp duyệt GVHD cấp tính ở người lớn và bệnh nhi trên 12 tuổi kháng steroid.
Với GVHD (cấp tính gặp trong vòng 100 ngày sau khi cấy ghép và mãn tính hơn 100 ngày sau khi cấy ghép) đều có liên quan đến bệnh tật và tử vong đáng kể và có thể ảnh hưởng đến nhiều hệ thống cơ quan.
Sự chấp thuận của FDA được cấp đối với nhà sản xuất thuốc Incyte, dựa trên kết quả từ nghiên cứu REACH3, giai đoạn 3, ngẫu nhiên, nhãn mở, nghiên cứu đa trung tâm trên 329 bệnh nhân so sánh ruxolitinib (n = 165) với liệu pháp tốt nhất hiện có (BAT; n = 164) trong điều trị GVHD mãn tính, dai dẳng sau khi cấy ghép tế bào gốc dị sinh.
Điểm cuối chính của tỷ lệ phản hồi tổng thể ở tuần 24 (là ngày 1 của chu kỳ 7) là 49,7% đối với ruxolitinib so với 25,6% đối với BAT.
Ruxolitinib dẫn đến thời gian sống không thất bại trung bình lâu hơn so với BAT (> 18,6 tháng so với 5,7 tháng) và đáp ứng triệu chứng cao hơn (24,2% so với 11%).
Các tác dụng phụ phổ biến nhất (≥10% bệnh nhân) từ độ 3 trở lên cho đến tuần 24 là giảm tiểu cầu (15,2% ở nhóm ruxolitinib và 10,1% ở nhóm BAT) và thiếu máu (12,7% và 7,6%, tương ứng). Các nhà điều tra báo cáo tỷ lệ nhiễm trùng và kích hoạt lại cytomegalovirus là tương tự nhau ở 2 nhóm điều trị.
Kết quả từ nghiên cứu REACH3, thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên đa trung tâm đầu tiên đối với bệnh GVHD mãn tính dương tính được báo cáo tại cuộc họp thường niên của ội Huyết học Hoa Kỳ vào tháng 12 năm ngoái và được mô tả là thực hành có khả năng thay đổi, theo báo cáo của Medscape Medical News vào thời điểm đó. Kết quả đầy đủ được nêu lên trên Tạp chí Y học New England vào tháng Bảy.
Điều tra viên chính Robert Zeiser, MD, Trung tâm Y tế Đại học Freiburg, Freiburg, gần 1/2 số người phát triển GVHD mãn tính không đáp ứng đầy đủ với steroid, tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại khiến tình trạng đe dọa tính mạng này trở nên đặc biệt khó điều trị.
Sự chấp thuận này thể hiện 1 tiến bộ đáng kể trong việc điều trị những bệnh nhân thích hợp bệnh GVHD mãn tính.
Tại Hoa Kỳ, có hơn 14.000 người sống với GVHD mãn tính, nhiều người trong số họ phải đối mặt với các biến chứng nghiêm trọng có thể làm giảm hoạt động hàng ngày và kéo dài nhiều năm. Sự chấp thuận mới là 1 bước tiến quan trọng trong việc điều trị 1 căn bệnh có ít lựa chọn.
Đơn xin cấp duyệt ruxolitinib trong bệnh GHVD mãn tính được xem xét theo chương trình Đánh giá ưu tiên của FDA cũng như chương trình Dự án Orbis, một sáng kiến của FDA cấp phép đồng thời đệ trình và xem xét các loại thuốc ung thư giữa các đối tác quốc tế khác nhau.
Tên bài:
FDA Approves Ruxolitinib for Treatment of Chronic GVHD
Nick Mulcahy
September 22, 2021
Medscape.com
