Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt cabozantinib (Cabometyx) trong điều trị ung thư tuyến giáp biệt hóa tiến triển tại chỗ hoặc di căn (DTC) trên người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Thuốc được chỉ định đối với những bệnh nhân có bệnh tiến triển sau khi họ được điều trị bằng liệu pháp VEGFR mục tiêu và những người không đủ điều kiện hoặc có tình trạng khó điều trị với liệu pháp iốt phóng xạ.
Tại Hoa Kỳ, cabozantinib hiện được chấp thuận trong điều trị ung thư tuyến giáp thể tuỷ, ung thư biểu mô tế bào thận và ung thư biểu mô tế bào gan.
DTC là loại ung thư tuyến giáp phổ biến nhất ở Hoa Kỳ. Thuốc được sử dụng khoảng 90% tổng số ca ung thư tuyến giáp. Thường được điều trị bằng phẫu thuật, sau đó là cắt bỏ mô tuyến giáp còn lại bằng radioiodine, nhưng 5% đến 15% trường hợp kháng lại điều trị bằng radioiodine. Đối với những bệnh nhân này, tiên lượng xấu; tuổi thọ trung bình chỉ từ 3 đến 5 năm kể từ khi phát hiện các tổn thương di căn.
Tiến sĩ Marcia S. Brose, MD, Trung tâm Ung thư Sidney Kimmel, Đại học Thomas Jefferson, Philadelphia, Pennsylvnia, thử nghiệm thấy cabozantinib kéo dài thời gian sống của bệnh nhân mà không tiến triển.
Việc FDA chấp thuận cabozantinib là 1 tiến bộ quan trọng đối với những bệnh nhân này đang cần các lựa chọn điều trị mới.
Sự chấp thuận mới nhất này dựa trên kết quả từ COSMIC-311, 1 thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược giai đoạn 3 so sánh cabozantinib với giả dược ở những bệnh nhân tái phát sau xạ trị, những người có tiến triển bệnh sau khi nhận được tối đa 2 liệu pháp điều trị mục tiêu VEGFR trước đó. Nhóm thuần tập gồm 258 bệnh nhân được ghi danh tại 164 địa điểm trên toàn cầu. Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 nhận cabozantinib 60 mg hoặc giả dược 1 lần mỗi ngày.
Theo các phát hiện từ 1 phân tích tạm thời được lên kế hoạch, điều trị bằng cabozantinib làm giảm đáng kể nguy cơ tiến triển của bệnh hoặc tử vong so với giả dược trong dân số có ý định điều trị.
Kết quả của phân tích cuối cùng được trình bày vào ngày 20/9 tại Đại hội Hội Ung thư Y tế Châu Âu.
Thời gian sống thêm không có tiến triển trung bình là 11,0 tháng đối với bệnh nhân trong nhóm điều trị (n = 170) và 1,9 tháng đối với bệnh nhân được điều trị bằng giả dược (n = 88). Lợi ích nhất quán trong các phân nhóm dựa trên điều trị trước đó.
Một phân tích cập nhật điểm cuối chính của tỷ lệ phản hồi khách quan cũng ủng hộ cabozantinib, ở mức 11%, gồm 1 câu trả lời hoàn chỉnh, so với 0% đối với giả dược. Thời gian sống thêm trung bình là 19,4 tháng đối với nhóm cabozantinib; nó không thể ước tính được đối với những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo ở ít nhất 25% bệnh nhân được điều trị bằng cabozantinib là tiêu chảy, rối loạn cảm ứng lòng bàn tay, mệt mỏi, tăng huyết áp và viêm miệng. Các tác dụng phụ cấp 3/4 gặp ở ít nhất 5% bệnh nhân là rối loạn cảm ứng lòng bàn tay, tăng huyết áp, mệt mỏi, tiêu chảy và viêm miệng. Các biến cố nghiêm trọng gặp ở 34% bệnh nhân là tiêu chảy, tràn dịch màng phổi, thuyên tắc phổi và khó thở. Đây là những tác dụng phụ phổ biến nhất và được báo cáo ở ít nhất 2% bệnh nhân.
Các tác dụng phụ gây tử vong gặp ở 1,6% bệnh nhân trong nhóm cabozantinib, gồm xuất huyết động mạch (0,8%) và thuyên tắc phổi (0,8%), 56% bệnh nhân được yêu cầu giảm liều; 22% yêu cầu giảm liều thứ 2 và các tác dụng phụ dẫn đến ngừng thuốc gặp ở 5% bệnh nhân.
Tên bài:
FDA Approves Cabozantinib for Differentiated Thyroid Cancer
Roxanne Nelson, RN, BSN
DISCLOSURES September 22, 2021
Medscape.com
Link: http://www.medscape.com/viewarticle/959269
 trong điều trị ung thư tuyến giáp biệt hóa tiến triển tại chỗ hoặc di căn (DTC) trên người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên){kind=link}