FDA Hoa Kỳ chấp thuận Ruxolitinib (Jakafi) trong điều trị bệnh GVHD mãn tính.

Jakafi

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt ruxolitinib (Jakafi) trong điều trị bệnh ghép-vật chủ mãn tính (GVHD) ở người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên với điều trị 1 hoặc 2 dòng liệu pháp toàn thân.

Sản phẩm, 1 chất ức chế JAK lần đầu tiên được bán trên thị trường sử dụng trong bệnh xơ tủy, được cấp duyệt GVHD cấp tính ở người lớn và bệnh nhi trên 12 tuổi kháng steroid.

Với GVHD (cấp tính gặp trong vòng 100 ngày sau khi cấy ghép và mãn tính hơn 100 ngày sau khi cấy ghép) đều có liên quan đến bệnh tật và tử vong đáng kể và có thể ảnh hưởng đến nhiều hệ thống cơ quan.

Sự chấp thuận của FDA được cấp đối với nhà sản xuất thuốc Incyte, dựa trên kết quả từ nghiên cứu REACH3, giai đoạn 3, ngẫu nhiên, nhãn mở, nghiên cứu đa trung tâm trên 329 bệnh nhân so sánh ruxolitinib (n = 165) với liệu pháp tốt nhất hiện có (BAT; n = 164) trong điều trị GVHD mãn tính, dai dẳng sau khi cấy ghép tế bào gốc dị sinh.

Điểm cuối chính của tỷ lệ phản hồi tổng thể ở tuần 24 (là ngày 1 của chu kỳ 7) là 49,7% đối với ruxolitinib so với 25,6% đối với BAT.

Ruxolitinib dẫn đến thời gian sống không thất bại trung bình lâu hơn so với BAT (> 18,6 tháng so với 5,7 tháng) và đáp ứng triệu chứng cao hơn (24,2% so với 11%).

Các tác dụng phụ phổ biến nhất (≥10% bệnh nhân) từ độ 3 trở lên cho đến tuần 24 là giảm tiểu cầu (15,2% ở nhóm ruxolitinib và 10,1% ở nhóm BAT) và thiếu máu (12,7% và 7,6%, tương ứng). Các nhà điều tra báo cáo tỷ lệ nhiễm trùng và kích hoạt lại cytomegalovirus là tương tự nhau ở 2 nhóm điều trị.

Kết quả từ nghiên cứu REACH3, thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên đa trung tâm đầu tiên đối với bệnh GVHD mãn tính dương tính được báo cáo tại cuộc họp thường niên của ội Huyết học Hoa Kỳ vào tháng 12 năm ngoái và được mô tả là thực hành có khả năng thay đổi, theo báo cáo của Medscape Medical News vào thời điểm đó. Kết quả đầy đủ được nêu lên trên Tạp chí Y học New England vào tháng Bảy.

Điều tra viên chính Robert Zeiser, MD, Trung tâm Y tế Đại học Freiburg, Freiburg, gần 1/2 số người phát triển GVHD mãn tính không đáp ứng đầy đủ với steroid, tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại khiến tình trạng đe dọa tính mạng này trở nên đặc biệt khó điều trị.

Sự chấp thuận này thể hiện 1 tiến bộ đáng kể trong việc điều trị những bệnh nhân thích hợp bệnh GVHD mãn tính.

Tại Hoa Kỳ, có hơn 14.000 người sống với GVHD mãn tính, nhiều người trong số họ phải đối mặt với các biến chứng nghiêm trọng có thể làm giảm hoạt động hàng ngày và kéo dài nhiều năm. Sự chấp thuận mới là 1 bước tiến quan trọng trong việc điều trị 1 căn bệnh có ít lựa chọn.

Đơn xin cấp duyệt ruxolitinib trong bệnh GHVD mãn tính được xem xét theo chương trình Đánh giá ưu tiên của FDA cũng như chương trình Dự án Orbis, một sáng kiến của FDA cấp phép đồng thời đệ trình và xem xét các loại thuốc ung thư giữa các đối tác quốc tế khác nhau.

Tên bài:
FDA Approves Ruxolitinib for Treatment of Chronic GVHD
Nick Mulcahy
September 22, 2021
Medscape.com

Link: http://www.medscape.com/viewarticle/959258

Kim Chi Nguyễn Thị
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.