Steroid đường uống được FDA chấp thuận trong điều trị bệnh thận IgA

Steroid

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp duyệt nhanh chóng viên nang phóng thích chậm budesonide (Tarpeyo) giảm protein niệu ở người lớn có bệnh thận do immunoglobulin A (IgA) nguyên phát có nguy cơ tiến triển bệnh nhanh chóng.

Đây là lần đầu tiên FDA chấp thuận 1 tác nhân đối với chỉ định này giúp giảm protein niệu ở những bệnh nhân có bệnh thận IgA có thể tiến triển nhanh chóng. Bệnh thận IgA là 1 bệnh hiếm gặp.

Công ty dự kiến sẽ cung cấp sản phẩm tại Mỹ vào đầu năm 2022.

Thuốc có lợi ích lâm sàng giảm protein niệu ở những bệnh nhân cũng đang dùng thuốc ổn định, liều điều trị bằng thuốc ức chế hệ thống renin-angiotensin (RAS) được dung nạp tối đa.

Cấp duyệt kiểm tra dựa trên kết quả thử nghiệm Pivotal sớm

Giai đoạn đầu tiên của nghiên cứu gồm 199 bệnh nhân bệnh thận IgA nguyên phát nhận được 16 mg / ngày budesonide giải phóng chậm hoặc giả dược trong 9 tháng điều trị.

Có sự giảm trung bình 31% về điểm cuối chính, tỷ lệ creatinine protein trong nước tiểu (UPCR), hoặc protein niệu ở nhánh budesonide so với ban đầu, với giả dược thấy mức giảm trung bình 5% so với ban đầu.

Công ty báo cáo trong 1 thông cáo vào tháng 11 / 2020.

Thử nghiệm Nefigard ghi nhận bệnh nhân giai đoạn thử nghiệm này từ tháng 11 / 2018 đến tháng 12 / 2019 tại khoảng 146 địa điểm ở 19 quốc gia.

Điểm cuối phụ quan trọng, sự thay đổi mức lọc cầu thận ước tính (eGFR), thấy lợi ích điều trị của budesonide so với giả dược sau 9 tháng, phản ánh sự ổn định ở nhóm điều trị và giảm 7% eGFR ở nhóm giả dược.

Trên cơ sở tuyệt đối, bệnh nhân thấy mức giảm eGFR 4,04 mL / phút / 1,73 m2 ở nhóm giả dược trong hơn 9 tháng so với chỉ giảm 0,17 ml / phút / 1,73 m2 ở nhóm điều trị.

Công thức mới được cấp duyệt của budesonide giải phóng chậm thường được dung nạp tốt và tạo các tác dụng phụ phù hợp với hồ sơ an toàn được ghi nhận của budesonide.

FDA cũng nhấn mạnh 1 số cân nhắc an toàn khác đối với công thức này, gồm những điều sau:

+ Tarpeyo là 1 loại corticosteroid và có thể gây các tác dụng phụ tương tự như các corticosteroid khác, gồm cường vỏ và ức chế tuyến thượng thận. Bệnh nhân suy gan từ trung bình đến nặng có thể tăng nguy cơ có các tác dụng phụ này.

+ Tarpeyo là 1 chất ức chế miễn dịch. Do đó, bệnh nhân không nên dùng Tarpeyo nếu có bệnh lao; nhiễm nấm, vi khuẩn, vi rút toàn thân hoặc ký sinh trùng không được điều trị; hoặc herpes simplex ở mắt. Bệnh nhân dùng Tarpeyo nên tránh tiếp xúc với các bệnh nhiễm trùng đang hoạt động, dễ lây lan. Corticosteroid, chẳng hạn như Tarpeyo, có thể làm giảm phản ứng miễn dịch với 1 số loại vắc xin.

+ Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Tarpeyo là huyết áp cao; sưng tấy ở cẳng chân và bàn tay; co thắt cơ bắp; mụn; kích ứng da; tăng cân; khó thở; sưng mặt; khó tiêu; sự mệt mỏi; và lông thừa, thường quanh mũi và miệng.

Với 199 bệnh nhân có kết quả được đánh giá trong thử nghiệm Nefigard chỉ đại diện 1 phần trong số lượng hoàn chỉnh của nghiên cứu, dự kiến gồm tổng số khoảng 360 bệnh nhân, điều này đang giải quyết liệu việc điều trị có thành công so với giả dược trong việc giảm các tiêu chuẩn lâm sàng như giảm chức năng thận và thận.

Kết quả từ 1 nghiên cứu khác, có tên là TESTING, gần đây cũng thấy hiệu quả của việc điều trị bằng glucocorticoid đường uống, methylprednisolone, làm chậm sự tiến triển của suy thận ở những bệnh nhân bệnh thận IgA nguyên phát. Kết quả từ 503 bệnh nhân ghi nhận việc điều trị bằng 1 trong 2 liều methylprednisolone uống khác nhau làm chậm 1 biện pháp tổng hợp bệnh thận tiến triển gần 50% so với giả dược trong 1 phân tích kết hợp 2 phân nhóm liều lượng khác nhau.

Kết quả giữa các cuộc nghiên cứu, trên 262 bệnh nhân, cũng ghi nhận liều cao hơn được thử nghiệm của glucocorticoid đường uống này dẫn đến mức độ nhiễm trùng cao không thể chấp nhận được thứ phát sau ức chế miễn dịch. Điều này dẫn đến việc ngừng sử dụng liều cao hơn sớm trong nghiên cứu này.

Sử dụng steroid cực kỳ thận trọng trong bệnh thận IgA

Khuyến cáo nếu protein niệu của bệnh nhân vẫn ở mức cao mặc dù ít nhất 90 ngày được chăm sóc hỗ trợ tối ưu, bệnh nhân có nguy cơ cao mất dần chức năng thận và có thể được xem xét điều trị bằng glucocorticoid trong 6 tháng (Mức độ 2B), hoặc tốt hơn là cơ hội tham gia 1 thử nghiệm lâm sàng trị liệu. Hướng dẫn nêu lên thêm lợi ích lâm sàng của glucocorticoid trong bệnh thận IgA không được thiết lập, và do đó các tác nhân này nên được sử dụng hết sức thận trọng hoặc tránh hoàn toàn ở những bệnh nhân được chọn.

Budesonide là 1 chất tác dụng tại chỗ với tác dụng toàn thân hạn chế. Các công thức của budesonide đường uống được FDA chấp thuận tiếp thị trong vài năm trong điều trị bệnh viêm ruột cũng như 1 số bệnh khác.

Tên bài:
Oral Steroid Gets FDA Approval for IgA Nephropathy
Mitchel L. Zoler, PhD
DISCLOSURES December 17, 2021.

Kim Chi Nguyễn Thị
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.