Trong 20 năm kể từ khi liệu pháp điều trị ung thư gắn mục tiêu đầu tiên được cấp duyệt, với hơn 100 sản phẩm có mặt trên thị trường hoặc đang trong quá trình phát triển. Những loại thuốc gắn mục tiêu này cung cấp 1 cách tiếp cận khác đối với cuộc điều trị hóa trị nặng nề, tấn công các mục tiêu đích trong di truyền của khối u.
Các bác sĩ ung thư ngày càng lo ngại thông tin dấu ấn sinh học hiện đang có gây sự nhầm lẫn và lo lắng bệnh nhân có thể bỏ lỡ các liệu pháp hiệu quả.
Một cơ sở số liệu mới gắn mục đích thay đổi tất cả những điều đó.
Tháng trước, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp nhận lần đầu tiên cơ sở kiến thức ung thư học chính xác liên kết các dấu ấn sinh học di truyền với từng loại ung thư; Cơ sở kiến thức ung thư của Trung tâm ung thư Memorial Sloan Kettering (OncoKB).
Theo Tiến sĩ Debyani Chakravarty, nguồn gốc của OncoKB bắt nguồn từ việc quá tải thông tin yêu cầu các bác sĩ ung thư học ghi nhớ tại Trung tâm ung thư MSKCC’s Center for Molecular Oncology.
Cần có 1 hệ thống hỗ trợ các quyết định lâm sàng giúp cung cấp thông tin này trong môi trường chăm sóc sức khỏe.
OncoKB thành lập vào 16/5/2017, với việc xuất bản bài báo của Chakravarty cùng các đồng nghiệp trong JCO Precision Oncology. Vào thời điểm đó, cơ sở số liệu tự hào có các mức độ bằng chứng được quản lý thủ công với hơn 3000 thay đổi trong 418 gen liên quan đến ung thư và 19 loại ung thư. Danh sách hiện có 5685 sự thay đổi trong 682 gen trong 127 loại ung thư.
Vào tháng 10, OncoKB trở thành cơ sở số liệu đột biến khối u đầu tiên được đưa vào chương trình nhận dạng cơ sở số liệu của FDA.
Các bác sĩ hoặc nhà nghiên cứu có thể đánh giá bằng chứng liên kết sự kết hợp của các bệnh ung thư, dấu ấn sinh học di truyền và thuốc thông qua 1 giao diện đơn giản.
Giáo sư Tiến sĩ Timothy Rebbeck, Viện ung thư Dana-Farber, Boston, Massachusetts, trọng tâm của OncoKB là 1 quy trình kiểm soát liên tục với sự tham gia của hơn 50 bác sĩ lâm sàng và nhà di truyền học tại trung tâm ung thư. Các nhà nghiên cứu tìm cách hệ thống hóa chuyên môn khoa học và y tế của các bác sĩ ung thư lâm sàng MSK.
OncoKB được FDA chấp nhận cung cấp số liệu tương tự như phần còn lại của trang web, nhưng nó được phân loại bằng cách sử dụng hệ thống cấp bằng chứng riêng của FDA.
FDA chỉ định 1 trong 3 cấp độ bằng chứng với các biến thể di truyền trong các bản đệ trình theo quy định mà cơ quan này nhận được. FDA Cấp độ 1 được dành riêng các chẩn đoán đồng hành được cấp duyệt các liệu pháp gắn mục tiêu; Mức độ 2 của FDA được chỉ định đột biến ung thư với bằng chứng có ý nghĩa lâm sàng; và FDA Mức độ 3 chỉ định đột biến ung thư có ý nghĩa lâm sàng tiềm ẩn.
OncoKB được FDA công nhận hiện đang liệt kê 46 gen có thể hành động trong 40 loại ung thư với bằng chứng Cấp độ 2 của FDA và 38 gen có thể hành động trong 33 loại ung thư với bằng chứng cấp độ 3 của FDA.
Lần đầu tiên FDA báo cáo hướng dẫn cách đạt được sự chứng thực của cơ sở số liệu biến thể di truyền vào tháng 4/2018. Gen di truyền ung thư là 1 lĩnh vực lớn, năng động, FDA phải mất 3 năm rưỡi chấp thuận cơ sở số liệu đột biến khối u.
Tên bài:
First FDA Recognition for Tumor Marker Database
Helen Leask
November 19, 2021
Medscape.com
Link: https://www.medscape.com/viewarticle/963334
