Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm vào ngày 12/11 cấp duyệt wireginterferon alfa-2b-njft (Besremi), 1 loại interferon monopegylated, có tác dụng kéo dài, dùng trên người lớn có bệnh đa hồng cầu.
Besremi có thời gian bán hủy dài hơn các loại interferon-alfas pegyl hóa khác, dùng thuốc 2 tuần 1 lần thay vì hàng tuần. Nếu số lượng tế bào hồng cầu vẫn bình thường trong 1 năm, bệnh nhân có thể lựa chọn chuyển sang dùng thuốc mỗi tháng 1 lần. Cũng như các sản phẩm tương tự, Besremi được tự dùng dưới dạng tiêm dưới da.Đây là loại thuốc interferon đầu tiên được cấp duyệt ở Hoa Kỳ đặc biệt với bệnh đa hồng cầu. So với Besremi, chất ức chế JAK đường uống ruxolitinib (Jakafi), chỉ được chỉ định sau khi thất bại hydroxyurea.
Nhà sản xuất PharmaEssentia có trụ sở tại Đài Loan nêu lên Besremi sẽ cung cấp tới thị trường Mỹ trong những tuần tới.
Besremi cũng đang được xem xét với các chỉ định interferon khác, gồm bệnh xơ tủy, bệnh bạch cầu và viêm gan mãn tính.
Sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả ở 51 người lớn được điều trị trong thời gian trung bình là 5 năm; 31 (61%) có đáp ứng huyết học hoàn toàn, được định nghĩa là hematocrit dưới 45% trong ít nhất 2 tháng, cộng với số lượng tiểu cầu và bạch cầu bình thường, kích thước lá lách bình thường và không có cục máu đông.
Besremi có cảnh báo đóng hộp tương tự như của peginterferon alfa-2b (Pegintron) và peginterferon alfa-2a (Pegasys), trong đó cảnh báo nguy cơ đe dọa đến tính mạng của các bệnh rối loạn tâm thần kinh, tự miễn dịch, thiếu máu cục bộ và nhiễm trùng đe dọa tính mạng. Các chống chỉ định liên quan gồm trầm cảm nặng và các vấn đề tâm thần khác; suy gan; bệnh tự miễn nghiêm trọng hoặc không được điều trị và ức chế miễn dịch sau khi cấy ghép nội tạng.
Bệnh giống cúm, đau khớp, mệt mỏi, viêm ngứa, viêm mũi họng và đau cơ xương là những tác dụng phụ thường gặp nhất trong các nghiên cứu, gặp ở hơn 40% đối tượng. Nhiễm trùng đường tiết niệu, cơn thiếu máu cục bộ thoáng qua và trầm cảm là những biến chứng nghiêm trọng thường gặp nhất, gặp trên 4%.
Việc ghi nhãn cũng nêu lên nguy cơ gây hại trên thai nhi và sự cần thiết của các biện pháp tránh thai hiệu quả.
Besremi được cấp duyệt ở Châu Âu vào năm 2019 và được cấp duyệt ở Đài Loan và Hàn Quốc.
Bệnh đa hồng cầu là 1 tình trạng hiếm gặp do đột biến tế bào gốc tủy xương thứ phát gây hiện tượng sản xuất quá mức các tế bào hồng cầu. Bệnh nhân có nhiều nguy cơ đông máu và thuyên tắc mạch, và sau đó là các cơn đau tim, đột quỵ và các vấn đề khác. Bên cạnh đó còn có nguy cơ chuyển thành bệnh xơ tủy thứ phát hoặc bệnh bạch cầu.
Tên bài:
FDA Approves New Interferon for Polycythemia Vera
M. Alexander Otto
November 19, 2021
Medscape.com
Link: https://www.medscape.com/viewarticle/963368.
