Thuốc Lumasiran điều trị tăng oxalat niệu gây sỏi thận, suy thận

Đánh giá post

Lumasiran (Oxlumo, Alnylam Pharmaceuticals), 1 tác nhân điều trị can thiệp RNA (RNAi) gần đây được chấp thuận ở Hoa Kỳ như là thuốc đầu tiên điều trị tăng oxy niệu nguyên phát loại 1 (PH1), 1 rối loạn di truyền hiếm gặp, thấy lợi ích trong việc giảm oxalat huyết tương kéo dài trên những bệnh nhân có suy giảm chức năng thận nghiêm trọng.

Theo John C. Lieske, Trung tâm Nghiên cứu Tiết niệu O’Brien tại Mayo Clinic, Rochester, Minnesota, đến nay, tác dụng của lumasiran trong việc giảm tạo oxalat là khá ấn tượng ở những bệnh nhân có chức năng thận được bảo tồn.

Nghiên cứu Illuminate-C hiện nay thấy tác động lên quá trình tạo oxalat đủ đáng kể làm giảm oxalat huyết tương ở những bệnh nhân có bệnh thận mãn tính (CKD).

Theo David S. Goldfarb, MD, NYU Langone Health, thành phố New York, giảm oxalat trong huyết tương là rất quan trọng đối với bệnh nhân PH1 và CKD, và đặc biệt là những người đang lọc máu, vì chúng có liên quan đến nhiễm oxalat.

Hạ thấp oxalat bằng 1 liệu pháp an toàn là 1 bước đột phá khoa học đáng kinh ngạc.

Các phát hiện được bởi báo cáo tác giả đầu tiên Mini Michael, MD, Khoa Nhi, Bệnh viện Nhi Texas / Đại học Y Baylor, ở Houston, tại Tuần lễ Thận trực tuyến 2021.

Rối loạn đe dọa tính mạng tiềm ẩn,

PH1, 1 rối loạn tiến triển có khả năng đe dọa tính mạng, được đặc trưng bởi gan sản xuất quá mức oxalat chất chuyển hóa, hoạt động như 1 tác nhân độc hại trên bệnh thận tiến triển, nhiễm oxalat toàn thân và cuối cùng là tổn thương cơ quan.

Bệnh nhân thường có sỏi thận, tuy nhiên, tình trạng hiếm gặp có thể chẩn đoán nhầm trong nhiều năm, và ở giai đoạn bệnh nặng, bệnh nhân cần phải lọc máu chuyên sâu, thường là cầu nối trong việc ghép thận / gan kép.

Lumasiran, được tiêm dưới da, ức chế sản xuất oxalat, và trong thử nghiệm lâm sàng mù đôi giai đoạn 3 gần đây, được báo cáo vào tháng 4/2021, liệu pháp này được chứng minh là dẫn đến giảm đáng kể mức bài tiết oxalat trong nước tiểu và huyết tương ở trẻ em và người lớn sớm nhất là 1 tháng điều trị, với hầu hết bệnh nhân (84%) thấy mức bình thường hoặc gần bình thường sau 6 tháng.

Cuộc thử nghiệm PUBUMINATE-C hiện tại được thiết kế nghiên cứu sâu hơn các tác dụng của thuốc đối với những người bệnh thận giai đoạn cuối, gồm cả những người đang lọc máu.

Với 21 người tham gia có PH1 được xác nhận mặt di truyền và gồm cả trẻ em và người lớn. Bệnh nhân có CKD giai đoạn 3b đến 5, với mức lọc cầu thận ước tính (eGFR) là 45 mL / phút / 1,73m2 hoặc thấp hơn và nồng độ oxalat trong huyết tương ít nhất là 20 μmol / L, cao hơn nhiều so với giới hạn trên của mức bình thường (12 μmol / L).

Bệnh nhân được phân tầng thành nhóm thuần tập gồm những người không cần lọc máu hoặc ghép thận lúc ban đầu (n = 6; tuổi trung bình 9 [0-40]) và những người chạy thận nhân tạo ổn định trước khi sàng lọc (n = 15; tuổi trung bình 6 [1-59] ).

Mức cơ bản trung bình của oxalat huyết tương ở nhóm không chạy thận và lọc máu lần lượt là 64,7 μmol / L và 108,4 μmol / L. Tất cả bệnh nhân hoàn thành giai đoạn phân tích chính kéo dài 6 tháng, gồm tiêm lumasiran dựa trên cân nặng hàng tháng trong 3 tháng.

Đối với điểm cuối chính của sự thay đổi nồng độ oxalat trong huyết tương từ lúc ban đầu đến tháng thứ 6, mức giảm đáng kể ở 2 nhóm, với mức giảm trung bình 33,3% ở những người không cần lọc máu và mức giảm trung bình 42,4% ở những người cần lọc máu.

Sự giảm oxalat trong huyết tương được quan sát thấy vào tháng thứ nhất trong 2 nhóm và vẫn tồn tại đến cuối giai đoạn phân tích sơ cấp 6 tháng. Tất cả bệnh nhân không lọc máu đều duy trì chức năng thận.

Điều trị bằng lumasiran cũng liên quan đến việc giảm oxalat niệu ở những người không cần lọc máu.

Mức độ glycolat trong huyết tương, được đánh giá như 1 điểm cuối khám phá, thấy sự gia tăng ban đầu, sau đó là sự ổn định trong cả 2 nhóm, phù hợp với sự giảm hoạt động oxy hóa glycolat ở gan do lumasiran điều khiển.

Không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc nghiêm trọng liên quan đến điều trị bằng lumasiran được báo cáo, với các tác dụng phụ thường gặp nhất là phản ứng nhẹ tại chỗ tiêm và sốt. Không có trường hợp ngừng điều trị hoặc rút lại nghiên cứu được báo cáo.

Các cường độ tương tự của glycolat huyết tương tăng trong (2 nhóm) và các nghiên cứu hoàn thành trước đó ở những bệnh nhân có chức năng thận được bảo tồn tương đối thấy dược lực học tương tự của lumasiran bất kể chức năng thận.

Tên bài:
Lumasiran Effects in Rare Disease Seen Despite Kidney Status
Nancy A. Melville
November 09, 2021
Medscape.com
Link: https://www.medscape.com/viewarticle/962578

Ngày viết:
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.

BÌNH LUẬN

Vui lòng nhập bình luận của bạn
Vui lòng nhập tên của bạn ở đây