Voxelotor dùng bệnh thiếu máu huyết tán trong bệnh hồng cầu hình liềm hiện có thể được sử dụng đối với trẻ em từ 4 tuổi trở lên, và cũng cung cấp dưới dạng viên nén hương nho thân thiện với trẻ em giúp uống trẻ dễ uống hơn.
FDA nêu lên trước đây chỉ định dành dùng với bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.
Voxelotor (Oxbryta) ban đầu được cấp duyệt đối với bệnh hồng cầu hình liềm vào tháng 11 / 2019 và được mô tả là loại thuốc đầu tiên ức chế trực tiếp quá trình trùng hợp hemoglobin hình liềm, nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Nó liên kết và ổn định hemoglobin giúp ngăn tế bào hồng cầu không biến dạng hình liềm và có thể phá hủy.
Việc chấp thuận chỉ định sử dụng mới trên trẻ em dưới 4 tuổi dựa trên số liệu từ thử nghiệm giai đoạn 2 gồm 45 trẻ em từ 4-11 tuổi; kết quả thấy 36% có lượng hemoglobin tăng hơn 1 g / dL vào tuần thứ 24.
Ted Love, MD, Global Blood Therapeutics, các biến chứng của bệnh hồng cầu hình liềm có thể gây tổn thương cơ quan không thể phục hồi được biết là bắt đầu trong vài năm đầu đời.
Công ty đang nghiên cứu voxelotor sử dụng trẻ em dưới 9 tháng tuổi.
Với những cấp duyệt mới, voxelotor hiện cung cấp ở dạng viên nén 500 mg và viên nén 300 mg pha dung dịch uống. Liều thuốc của độ tuổi từ 12 tuổi trở lên là 1500 mg x 1 lần / ngày. Liều dùng trên trẻ em từ 4 đến 12 tuổi dựa trên cân nặng.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất là nhức đầu, nôn mửa, tiêu chảy, đau bụng, buồn nôn, phát ban và sốt.
Tên bài:
Voxelotor for Sickle Cell Anemia Now Down to 4-Year-Old
M. Alexander Otto, MMS, PA
DISCLOSURES December 20, 2021.
