Voxelotor dùng trong bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm với trẻ trên 4 tuổi

Voxelotor

Voxelotor dùng bệnh thiếu máu huyết tán trong bệnh hồng cầu hình liềm hiện có thể được sử dụng đối với trẻ em từ 4 tuổi trở lên, và cũng cung cấp dưới dạng viên nén hương nho thân thiện với trẻ em giúp uống trẻ dễ uống hơn.

FDA nêu lên trước đây chỉ định dành dùng với bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Voxelotor (Oxbryta) ban đầu được cấp duyệt đối với bệnh hồng cầu hình liềm vào tháng 11 / 2019 và được mô tả là loại thuốc đầu tiên ức chế trực tiếp quá trình trùng hợp hemoglobin hình liềm, nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Nó liên kết và ổn định hemoglobin giúp ngăn tế bào hồng cầu không biến dạng hình liềm và có thể phá hủy.

Việc chấp thuận chỉ định sử dụng mới trên trẻ em dưới 4 tuổi dựa trên số liệu từ thử nghiệm giai đoạn 2 gồm 45 trẻ em từ 4-11 tuổi; kết quả thấy 36% có lượng hemoglobin tăng hơn 1 g / dL vào tuần thứ 24.

Ted Love, MD, Global Blood Therapeutics, các biến chứng của bệnh hồng cầu hình liềm có thể gây tổn thương cơ quan không thể phục hồi được biết là bắt đầu trong vài năm đầu đời.

Công ty đang nghiên cứu voxelotor sử dụng trẻ em dưới 9 tháng tuổi.

Với những cấp duyệt mới, voxelotor hiện cung cấp ở dạng viên nén 500 mg và viên nén 300 mg pha dung dịch uống. Liều thuốc của độ tuổi từ 12 tuổi trở lên là 1500 mg x 1 lần / ngày. Liều dùng trên trẻ em từ 4 đến 12 tuổi dựa trên cân nặng.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất là nhức đầu, nôn mửa, tiêu chảy, đau bụng, buồn nôn, phát ban và sốt.

Tên bài:
Voxelotor for Sickle Cell Anemia Now Down to 4-Year-Old
M. Alexander Otto, MMS, PA
DISCLOSURES December 20, 2021.

Kim Chi Nguyễn Thị
Lời nói đầu, Thân gửi các bạn độc giả của bs Chi. Mình muốn tâm sự một chút suy tư của một bác sĩ nghèo nhưng lại mang trong mình một nỗi lòng đau đáu của một người mẹ, một người phụ nữ lương thiện, muốn giúp đỡ những người khó khăn hơn mình. Cách đây hơn 3 năm, trước khi đại dịch covid xảy ra. Mình có lập 1 trang fb với tên Dr. Nguyễn Thị Kim Chi. Trang chuyên dịch những bài viết hay về thông tin y học trên Medscape, một tờ báo uy tín. Những bài viết là những tiến bộ khoa học nhân loại được chuyển thể từ tiếng Anh sang tiếng Việt. Với mục đích đem thông tin y học mới nhất, đem những thành tựu y học tiên tiến nhất tiếp cận với những bệnh nhân, người mà cũng đang khao khát tìm đến những hy vọng tiến bộ y học trên con đường chạy chữa bệnh của bản thân, người thân, gia đình mình. Với mục đích đó, mình thực hiện cũng được hơn 3 năm. Trộm vía, được sự ủng hộ giúp đỡ của bạn đọc, may mắn công việc đó cũng vẫn trôi chảy. Với việc đem thông tin y học chuyển tải qua tiếng Việt, mình cũng được rất nhiều bạn đọc tìm hiểu, đặt những câu hỏi về tình trạng bệnh, cách chữa trị của người thân, con cái, hay những phương pháp tiên tiến nhất. Cảm ơn tình cảm của bạn đọc đã ủng hộ bs cũng như trang fb Dr.Nguyễn Thị Kim Chi. Nay trang fb được đổi tên thành Fb Nguyễn Thị Kim Chi. Xuất phát từ việc khao khát muốn làm thiện nguyện, mình đã mạnh dạnh lập nên trang fb này. Với mục đích kêu gọi từ thiện từ những bạn đọc gần xa. Một miếng khi đói bằng một gói khi no. Trao đi là còn mãi! Mình mong muốn làm từ thiện thì từ rất lâu rùi. Mình cũng đi tìm hiểu rất nhiều hội nhóm với mong muốn có thể hành động, hoặc làm bất kì những việc gì đó, dù là nhỏ nhất có thể giúp đỡ được người khó khăn hơn mình. Chính vì khao khát mong muốn trao đi những tình cảm tốt đẹp, vượt qua cái ngại ngần của bản thân, và ước mơ thiện nguyện thành sự thật nên mình, bs Chi lập trang fb Thiện nguyện - Charity. Trang này sẽ là lưu giữ những thông tin vs những tấm lòng thiện nguyện của bạn đọc trang bs Chi. Hãy chung tay giúp đỡ những người có hoàn cảnh khó khăn. Dù là nhỏ nhất cũng rất đáng trân trọng. Mình xin đóng góp quỹ của trang Thiện nguyện - Charity trước 1000k. Số tiền này tuy nhỏ, nhưng mong muốn trang sẽ giúp đỡ được nhiều người khó khăn hơn. Bạn đừng ngần ngại trao đi, dù là 20k hay 50k. Nếu bạn thấy thoả đáng thì điều đó đã là thiện nguyện rùi. Hãy để mình giúp bạn 1 phần nhỏ trên con đường thiện nguyện, để chúng ta có chung bạn thiện thành. Nếu bạn đọc bài, thấy bài hay xin like vs chia sẻ miễn phí. Nếu bạn muốn làm từ thiện, hãy chuyển tấm lòng của bạn tới số tài khoản của bs Chi. Mình sẽ giúp bạn gửi tới những người có hoàn cảnh khó khăn vs tấm lòng chân thành nhất. Tài khoản mang tên Nguyễn Thị Kim Chi Số tài khoản: 26702461 Ngân hàng: Vp bank (Vì Việt Nam thịnh vượng) Chuyển khoản ghi: TC tên người chuyển khoản Số tiền được cộng vào đủ từ 1000k-5000k sẽ được trao đến các địa chỉ công khai. Đến đây mình, bs Chi xin cảm ơn bạn đọc đã đồng hành cùng mình trong thời gian qua vs trong thời gian tới. Chúc các bạn đọc sức khoẻ, hạnh phúc, thành đạt.